日前,UniQure公司发布了改良版血友病B基因治疗AMT-061的2b期临床试验积极数据,患者在接受基因治疗6周后凝血因子IX可达到正常水平的31%。这使得UniQure在追赶竞争对手SparkTherapeutics的道路上取得了重要的一次进步。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , uniQure , 血凝因子美国吉利德科学公司(Gilead Sciences, Inc.)日前宣布与 Precision BioSciences 公司合作,利用ARCUS基因组编辑技术开发乙型病毒肝炎(hepatitis B virus, HBV)治疗方案,这个药物有望成为继丙肝治愈药——丙通沙之后的乙肝治愈药。
热门推荐: 乙肝 , 基因疗法 , 吉利德LGMD2E是由基因突变引起的罕见、退行性且通常致命的肌营养不良症。这些患者的进行性肌纤维损失、炎症和瘢痕,会导致肌肉力量和功能的退化。该疾病导致过早死亡的主要原因之一,是由心脏组织损伤引起的心肌病。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , LGMD2E与传统医疗手段相比,以基因技术为基础的治疗手段更具针对性,能够获得较为理想的治疗效果,并能大大减轻患者的痛苦,因此其应用前景被业内普遍看好。
热门推荐: 基因疗法 , TOP10 , 2024年近日,FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令,这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics公司是一家致力于开发精准基因疗法,治疗罕见神经肌肉疾病的公司。而Epizyme公司是一家开发创新表观遗传学疗法的公司。
热门推荐: FDA , 临床试验 , 基因疗法近日,Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院(美国)许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。
热门推荐: 基因疗法 , Amicus , 预付款 , Celenex今日(9月21日),Amicus Therapeutics公司宣布,通过收购Celenex公司,它从全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大学(Ohio State University)获得10个基因疗法项目的全球研发许可。
热门推荐: 基因疗法 , Amicus , 神经元蜡样质脂褐质沉积病 , Celenex帕金森病源于对产生多巴胺的脑细胞的损害。多巴胺是一种化学物质,它将信息传递给大脑中控制运动的部分,多巴胺的异常会导致颤抖、僵硬、缓慢运动以及平衡和协调不良。
热门推荐: 帕金森 , 基因疗法 , 致病蛋白9月5日,专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称,美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , 硬皮病2017年8月15日,FDA局长Scott Gottlieb和NIH主任FrancisCollins联名在《新英格兰医学杂志》上发表文章,提出基因疗法在安全性和有效性方面有了长足的进步,美国将对基因治疗的监管体系实施改革,实现去特殊化,逐步简化监管程序,鼓励基因疗法的开发。
热门推荐: 监管 , 基因疗法 , FDA/NIH专注于开发改善泌尿状况疗法的临床阶段生物医药公司Urovant,今日宣布从Ion Channel Innovations(ICI)获得hMaxi-K的全球开发和推广授权。hMaxi-K是一种在研基因疗法,用于治疗膀胱过度活动症(OAB)。目前,尚无FDA批准的用于治疗OAB的基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , Urovant , 尿频尿急日前,美国国家眼科研究所(National Eye Institute, NEI)和宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员合作使用基因疗法在狗的遗传性视网膜色素变性(retinitis pigmentosa, RP)模型中成功防止视力丧失。这一基因疗法可能用于延缓或防止患有同样疾病的人类患者的视力丧失。
热门推荐: 基因突变 , 基因疗法 , 视力丧失近日,美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布了2018年PhRMA成员企业年度调查报告和2018年生物制药研究行业概况的相关报告。调查结果之一是,2017年生物制药业的总体研发支出创历史新高,从2016年的655亿美元增至2017年的714亿美元,而2001年时仅为298亿美元。
热门推荐: 基因疗法 , PhRMA , 镰状细胞病继收获葛兰素史克(GSK)的罕见病基因疗法组合四个月后,总部位于英国的Orchard Therapeutics获得了超额认购的C轮融资1.5亿美元,这些资金将用于推进它从GSK获得的三个后期项目。
热门推荐: 基因疗法 , Orchard Therapeutics , ADA-SCID今日,Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID)的first-in-class基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , Mustang , X-SCIDAMD被认为是无法治愈的,目前可用的疗法包括靶向VEGF(血管内皮生长因子)的眼内注射药物(例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin和Lucentis),VEGF是一种刺激血管生长的蛋白质。
热门推荐: 基因疗法 , REGENXBIO , 治疗AMD一家专注于基因疗法的创新生物技术公司——Freeline Therapeutics近日宣布完成1.16亿美元(约合人民币7.54亿元)的B轮融资,以推动其主打产品用于治疗B型血友病和法布里病的临床开发,以及其他产品管线的进展。
热门推荐: 基因疗法 , B轮融资 , FreelineB近日,知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中,其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。
热门推荐: 遗传病 , 基因疗法 , Bluebird今日,Solid Biosciences宣布,美国FDA已经允许其继续IGNITE DMD临床试验,评估基因疗法SGT-001在杜氏肌营养不良症(DMD)中的治疗效果。
热门推荐: 基因疗法 , DMD , Solid Biosciences诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。
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