• 产品
  • 供应商
  • CAS号
  • 采购
  • 资讯
  • 会展活动

热搜关键词: 硫酸庆大霉素 巴斯夫 多西他赛 硫酸新霉素B/硫酸弗兰西丁 东北制药集团股份有限公司 >>

您的位置:首页 >> 资讯 >> 生物制药 >> 诺华1亿美元获得REGENXBIO基因疗法技术许可

诺华1亿美元获得REGENXBIO基因疗法技术许可

https://www.cphi.cn   2018-06-13 13:38 来源:药明康德

诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。

       今年4月,诺华(Novartis)公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis,并获取其治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的创新基因疗法。作为此项收购的后续,今日,诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。

       REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。之前,这家公司与AveXis达成协议,提供技术许可,用于SMA基因疗法的研发。

       收购AveXis后,诺华向REGENXBIO支付了6000万美元的每年使用费,以及4000万美元的里程碑费用。而根据协议,诺华将获得使用NAV技术平台开发SMA疗法的独家许可。这包括了使用AAV9载体开发的AVXS-101疗法。

       这意味着诺华将全力推动AVXS-101的研发。作为导致婴儿死亡的头号遗传病因,SMA是一种严重的疾病,90%的病儿寿命不足2岁。即便能够存活,也需要终身依赖呼吸机才能生存。但在去年,AVXS-101基因疗法在15名儿童患者中取得了堪称“奇迹”的疗效。在20个月时,这些患者无一死亡,也不需要持续使用呼吸机。相比之下,通常罹患这种疾病的婴儿无事件生存率仅为8%。

       目前美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定。这款创新基因疗法也有望在今年递交上市申请。

       我们期待研究人员们能进一步加速这款创新疗法的上市,造福更多患者。

如果这篇文章侵犯了您的权利,请联系我们。

市场动态更多 >>
主编视角更多 >>
热门标签更多

投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297

地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030

CPHI 网上贸易平台: CPHI.cn| Pharmasources.com| CPHI-Online.com
客服热线:  86-400 610 1188 (周一至周五 9: 00-18: 00)