这些疗法有望治疗成百上千种罕见疾病和常见疾病。在很长一段时间里,基因疗法主要存在于理论上。现在,它们变成了现实。我预计基因疗法很快就会成为人类治疗各种疾病的主要方式。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , Scott Gottlieb5月24日,专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称,美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)治疗的快速通道认定。
热门推荐: 基因疗法 , Krystal , KB103今日,业内知名的基因疗法公司bluebird bio宣布美国FDA已授予其基因疗法Lenti-D突破性疗法认定,治疗脑肾上腺脑白质营养不良(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , 脑肾上腺脑白质营养不良5月15日,80后华人科学家、美国博德研究所核心成员张锋教授和David Liu 教授等人共同创立 Beam Therapeutics,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用 CRISPR 单碱基基因编辑技术开发全新疗法的公司。
热门推荐: 基因疗法 , A轮融资 , 张锋一项具有里程碑意义的试验表明,基因疗法可以长期根治罕见遗传血液疾病,地中海贫血。蓝鸟公司(Bluebird Bio)在基因领域取得突破性进展,治疗地中海贫血的国际临床试验成功,让大多数患者不用再输血。
热门推荐: 基因疗法 , 蓝鸟公司 , β地中海贫血Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布,Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx(前IONIS-TTR-LRx)两项药物的开发和推广,该协议总值达17亿美元。
热门推荐: 基因疗法 , Ionis , hATTR3月15日,致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称,美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证,其中ABO-202是公司基于AAV(腺病毒相关病毒)用于CLN1疾病治疗的基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , 罕见儿童病 , Abeona , ABO-202去年刚成立的神经疾病基因疗法新锐Prevail Therapeutics近日宣布,获得A轮投资7500万美元,用于推进开发独特的溶酶体功能相关基因疗法,治疗特定基因亚型的神经退行性疾病。
热门推荐: 帕金森病 , 基因疗法 , 神经系统 , Prevail Therapeutics不管你是否相信人类衰老是一种特殊的疾病,还是一系列退化性疾病的结果,研究人员正在生物技术实验室极力探索延长生命和健康的“青春之泉”。位于西雅图的Oisín Biotechnologies公司也是这项研究的参与者。
热门推荐: 基因疗法 , Oisín , 衰老细胞今日,业内传来一条引入关注的新闻——位于南旧金山的合成生物学新锐Senti Biosciences闪亮登场,获得了5300万美元的A轮融资。在资本的助力下,Senti期待能打造下一代基因和细胞疗法,为多种疾病带来治疗。
热门推荐: 基因疗法 , 合成生物学 , 细胞疗法 , Tim LuGilead旗下公司Kite与Sangamo Therapeutics宣布,两家公司已经达成全球合作,使用Sangamo的锌指核酸酶(ZFN)技术平台开发下一代肿瘤学离体细胞治疗。
热门推荐: 基因疗法 , Kite , Sangamo生物医药公司Abeona今日宣布,其用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的基因校正的自体细胞产品EB-101获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定。这是基因疗法首次获得RMAT认定。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , RMAT近日,匹兹堡大学(University of Pittsburgh)医学院的科学家宣布,他们在使用基因疗法来逆转糖尿病方面取得了重大进展。
热门推荐: 糖尿病 , 胰岛素 , 基因疗法强生和Janssen Research & Development与Holobiome公司建立了独家合作研究协议,研发微生物治疗药物来治疗中枢神经系统和肠神经系统疾病。
热门推荐: 强生 , 基因疗法 , 阿兹海默病治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前,定价已经公布。85万美元,约合550万元。
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