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80后华人科学家公司刚成立便获超5亿A轮融资 为何受追捧

https://www.cphi.cn   2018-05-16 15:09 来源:E药经理人

5月15日,80后华人科学家、美国博德研究所核心成员张锋教授和David Liu 教授等人共同创立 Beam Therapeutics,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用 CRISPR 单碱基基因编辑技术开发全新疗法的公司。

       当明星科学家开始创业,会发生什么?

       5月15日,80后华人科学家、美国博德研究所核心成员张锋教授和David Liu 教授等人共同创立 Beam Therapeutics,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用 CRISPR 单碱基基因编辑技术开发全新疗法的公司。

       公司成立当日即宣布完成了高达8700万美元的A轮融资,本轮融资由知名风投机构F -Prime Capital Partners 与 ARCH Venture Partners 共同领投。

       张锋作为当今CRISPR领域首屈一指的科学家,在2017年年初赢得了基因编辑技术专利战,奠定了自己在基因编辑领域的领先地位。赢得最珍贵的基因编辑技术专利战最明显地一项影响是,让其公司Editas Medicine 在当天股价立刻大涨28.84%。

       凭借此项技术,他在2017年8月15日获得被视为“诺奖风向标”之一的阿尔伯尼生物医学奖,成为继北京大学教授谢晓亮之后,第二名获此殊荣的华人科学家。

       1.张锋要做什么?

       基因疗法的概念最早来自20世纪中期,从概念转化为临床试验在20世纪90年代初,其被认为是一种革命性的技术,有望治疗几乎任何一种疾病。而这家新锐的核心技术来自张锋教授与David Liu教授两人的科研突破,能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。

       Beam Therapeutics指出,其单碱基编辑技术是CRISPR基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分,其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶。可以通过使用不同的酶,来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR 基因编辑技术不同,这种酶主要涉及对碱基的化学修饰,不会切开DNA或RNA,理论上安全性更高。

       多数认为,Beam Therapeutics 的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先,通过靶向DNA,一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向 RNA 则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说,研究人员可以自主选择作用的时长;其次,其CRISPR 酶和碱基修饰酶都已模块化,研究人员可以根据需求,对其进行自由组合。

       而这家新成立的公司称,其将专注于四大领域的发展:基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异;基因调节:编辑基因的调控元件;基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因翻译;基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列。

       其官网显示:“利用这项技术,我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变,(在基因组里)写入有利于预防疾病的遗传变异,或是调节致病基因的表达。”

       “有着下一代基因编辑技术、世界级的管理团队以及丰厚资源的Beam相当独特,不仅有望改变我们对疾病的治疗方式,还有望改变对疾病的预防手段”, ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同创始人Robert Nelsen先生如此说明。

       2.基因疗法是未来医疗的方向吗?

       基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,来达到治疗人类疾病的目的,其被看做人类之光,是近年来炒的火热的医学概念。

       美国作为全球创新方向的风向标,2017年8月31日,FDA批准诺华公司的CAR-T疗法Kymriah上市,用于治疗急性淋巴细胞白血病,这是FDA批准的首款基因治疗药物。CAR-T疗法获准上市,既标志着广受关注的CAR-T疗法得到社会认可,也标志着基因疗法时代的来临。

       随后的两个月,FDA又批准了第二款癌症基因疗法,面向淋巴癌成年患者。这项治疗方案称为“Yescarta”,Yescarta疗法治疗了101位患者,大约72%的患者表示其肿瘤萎缩,大约50%的患者在治疗8个月之后没有任何疾病迹象。

       而中国的基因疗法也紧随其后,2017年12月,中国的第一例采用基因治疗重型β地中海贫血的患者,在广州南方医院顺利完成细胞产品回输,开创了国内遗传疾病基因治疗之先河。

       虽然基因技术奇妙,但也有大量的科学家对这种技术的发展产生担忧,因为基因治疗涉及内、外源性基因重组,因此有可能引起细胞基因突变、原癌基因的激活或者抑制基因的关闭,从而导致细胞恶变(尽管这种几率很低)。而外源性基因的大量出现,可能导致严重的免疫反应。

       虽然在最近的十来年里,有关基因治疗的研究进一步深化,让基因疗法有了巨大的临床进展,但是也是一个充满巨大风险的领域。挑战来自包括处理整合性基因载体的遗传毒性、降低基因编辑的脱靶效应和提高基因递送和编辑效率等等。

     

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