临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团(简称“亘喜生物”)今天公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。
热门推荐: 白血病 , 基因疗法 , FasT CAR-19本月初,bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准,治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中,诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准,治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , ZYNTEGLO6月13日,美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物,来自诺华和Spark Therapeutics的两款基因疗法一举超越历年来稳居该类榜单的品牌药,位居榜单前两位。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , SolirisVertex宣布与CRISPR达成合作及收购Exonics,旨在将基因编辑技术应用到DMD的治疗。由此,Vertex正式加入DMD研发圈,与Sarepta、Pfizer和Solid同台竞争,除此次合作外,本文还简述了DMD及其研发管线,献给读者。
热门推荐: 基因疗法 , Vertex , DMD日前,Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力,以开发针对杜氏肌营养不良(DMD)与1型肌强直性营养不良(DM1)的新型疗法。
热门推荐: 基因疗法 , 杜氏肌营养不良 , Vertex6月4日,生物技术公司Strand Therapeutics宣布完成600万美元的种子轮融资。本轮融资由Playground Global领投,Alexandria Venture Investments、ANRI和一些私人投资者参投。
热门推荐: 基因疗法 , 融资 , mRNA日前,bluebird bio公司宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , bluebird bio , ZYNTEGLO日前,Amicus Therapeutics公司和宾夕法尼亚大学Perelman医学院联合宣布,大幅度扩展开发治疗罕见病和溶酶体贮积病的基因疗法方面的合作。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , Amicus生物技术公司BioMarin 5月28日宣布,其A型血友病的基因疗法valocogene roxaprovec(valrox)达到了美国和欧盟监管审查的预先规定的临床标准。
热门推荐: 基因疗法 , BioMarin , A型血友病美国食品和药物管理局5月24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。
热门推荐: 基因疗法 , 脊髓性肌肉萎缩症 , 肌肉无力在一些血友病基因疗法中,腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是,大多数人已经对AAV产生了自然免疫,这可能使治疗无效。
热门推荐: 基因疗法 , CD47 , 肝靶向目前,多项治疗血友病的基因疗法在临床后期试验中接受检验。这些基因疗法大多使用腺相关病毒(AAV)作为基因疗法的载体。
热门推荐: 病毒 , 基因疗法 , CD47蛋白5月24日,诺华Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)获美国FDA批准上市,用于SMN-1(survival of motor neuron)双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者(<2岁)。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma近两年来,基因疗法领域取得了重大突破,2017年底,明星基因疗法公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , AAV , 首选载体诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)多项临床研究的中期数据。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , 脊髓性肌萎缩症日前,诺华(Novartis)公司旗下的AveXis公司,在美国神经病学学会(American Academy of Neurology)2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma,在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者时的积极试验结果。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma你的父母送给你的最重要的礼物就是组成你基因组的两组30亿个字母的DNA。但是就像任何含有30亿组成部分的东西一样,这份礼物是脆弱的。
热门推荐: DNA , 基因疗法 , 红血球疾病Zolgensma是全球首款一次性治疗方案,唯一一个基因替代疗法,Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量,药物预计于05月底获批上市。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma收购基因疗法公司后 渤健8.9亿美元将丹麦药厂卖给Fujifilm。
热门推荐: 基因疗法 , Fujifilm , 渤健诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的III期临床研究STR1VE的中期数据。
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