今日,拥有全球领先基因治疗平台的AskBio公司宣布并购致力于开发合成基因启动子的Synpromics公司,双方的合作旨在实现更精准的细胞靶向和基因表达,进一步改良基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , AAV , 基因启动子今日,拥有全球领先基因治疗平台的AskBio公司宣布并购致力于开发合成基因启动子的Synpromics公司,双方的合作旨在实现更精准的细胞靶向和基因表达,进一步改良基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , AAV , AskBio血友病作为一类遗传性疾病,对于患者的健康影响巨大。国际医疗界和制药行业通过持续努力,正为血友病患者提供更多的治疗选择。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , ACPs当第一个治疗神经肌肉的基因疗法获批,世界为之欢欣鼓舞。这个治疗脊髓肌萎缩(SMA)的一次性治疗方法,由AveXis公司开发,代码为AVXS-101。随后,AveXis公司被瑞士药企诺华以87亿美元的价格收购。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , 脊髓肌萎缩基因疗法能够为传统治疗手段无法触及的疾病提供治疗选择!自2016年以来,欧盟EMA和美国FDA已经批准了6款基因疗法产品,其中包括治疗B细胞血癌的两款CAR-T细胞疗法,和四款治疗严重单基因遗传病的基因疗法。今年,美国FDA和欧盟EMA分别批准了诺华(Novartis)治疗脊髓性肌肉萎缩(SMA)的Zolgensma和bluebird bio治疗β地中海贫血的Zynteglo。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , 脊髓性肌肉萎缩基因疗法能够为传统治疗手段无法触及的疾病提供治疗选择!自2016年以来,欧盟EMA和美国FDA已经批准了6款基因疗法产品,其中包括治疗B细胞血癌的两款CAR-T细胞疗法,和四款治疗严重单基因遗传病的基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , SCID , 脊髓性肌肉萎缩为了成为全球首个上市的血友病基因疗法,BioMarin日前宣布放弃低剂量Valrox(valoctocogene roxaparvovec)的开发。目前公司计划于2019年第四季度向美国FDA和欧洲EMA提交加速批准申请,希望在今年年底前获得通过。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , BioMarin为了成为全球首个上市的血友病基因疗法,BioMarin日前宣布放弃低剂量Valrox(valoctocogene roxaparvovec)的开发。目前公司计划于2019年第四季度向美国FDA和欧洲EMA提交加速批准申请,希望在今年年底前获得通过。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , BioMarin今日,药明康德合作伙伴,致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布,其在研AAV-CLN6基因疗法,在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中,取得了中止病情进展的积极中期结果。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , Amicus医药市场调研机构Evaluate旗下机构Vantage的分析显示,截至2019年底,仅有27个新药项目正在等待FDA的审查决定。这也意味着,2019年预计最多有45个新药获得FDA批准。与过去几年相比,这是某种程度的放缓,不过肯定不是那种会引起行业恐慌的衰退。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , 新药审批遗传致盲性视网膜病的发病原因尚不完全清楚,常见病因是由于视网膜感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)的变性,导致无法正常感知外来光线。由于人眼视网膜的组织结构较复杂,各层细胞间的排列都很紧密。视网膜手术要求十分的精细,并且手术花费相当昂贵,术后效果也难确定。
热门推荐: 基因疗法 , 干细胞疗法 , 遗传致盲性视网膜病Array BioPharma公布了该公司开发的三联疗法在治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌(mCRC)患者的3期临床试验结果。这一三联疗法由BRAF抑制剂Braftovi(encorafenib)、MEK抑制剂Mektovi(binimetinib)和抗EGFR抗体Erbitux(cetuximab)构成。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , 结直肠癌近期,国际血栓与止血学会(ISTH)第27届大会在澳大利亚墨尔本举行,会上发布了多个血友病的最新疗法与研究进展。
热门推荐: 血友病 , 武田制药 , 基因疗法近日,一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中,来自巴塞罗那生物医学研究所的科学家们通过研究鉴别出了表达RAS的细胞的关键弱点,相关研究结果有望帮助科学家们开发出新型抗癌疗法。
热门推荐: 基因疗法 , 肿瘤细胞 , Ras今天BioMarin宣布将利用其A型血友病基因疗法Valrox的一/二期临床数据和部分三期临床数据在今年年底申请加速审批上市。这个叫做Gener8-1的三期临床20患者中有17位VIII号因子(F8)可以评价,其中8位23-26周F8水平中值超过40 IU/dL。据专家估计这个产品明年中期有望成为首款上市的A型血友病基因疗法。
热门推荐: 辉瑞 , 基因疗法 , A型血友病日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。
热门推荐: 基因疗法 , B型血友病 , ATM-061今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,基于近日与美国和欧洲监管机构的交流,该公司计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的基因疗法——valoctocogene roxaparvovec的监管申请。预计这将是首款进入监管审评阶段的血友病基因疗法。
热门推荐: 基因疗法 , A型血友病 , 因子VIII近日,致力于开发精准基因疗法的Encoded Therapeutics公司宣布,该公司完成数额为1.04亿美元的C轮融资。
热门推荐: 基因疗法 , 融资 , Dravet综合征日前,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。
热门推荐: 基因疗法 , KB103 , Krystal Biotech临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团(简称“亘喜生物”)今天公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。
热门推荐: 白血病 , 基因疗法 , FasT CAR-19投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030