今日,拥有全球领先基因治疗平台的AskBio公司宣布并购致力于开发合成基因启动子的Synpromics公司,双方的合作旨在实现更精准的细胞靶向和基因表达,进一步改良基因疗法。
AskBio公司专注于开发腺相关病毒(AAV)基因疗法。它独创AAV技术平台能够使用基因工程手段,对AAV的衣壳蛋白进行修改,从而构建具有新型衣壳蛋白的AAV。这些新型AAV不但可以靶向人体中的不同器官,而且可以逃避人体中已有的抗AAV抗体的攻击,从而治疗原先无法接受基因疗法的患者。
Synpromics公司通过基因组学,生物信息学和智能数据驱动设计,实现为患者提供更安全,更有效的细胞和基因药物,从而改善人类健康。其专有的多维生物信息学数据库PromPT平台可以进行特定产品的启动子设计和选择,为下一代基于细胞和基因的药物提供支持。天然的启动子在治疗应用中有所局限,但Synpromics的合成启动子可以更好地调节基因活性和精确的控制蛋白质生产。它们在任何细胞类型、组织、环境或生物学条件下,都能以精准的特异性驱动基因表达。该技术将使细胞和基因治疗更加有效。
AskBio公司的AAV技术、衣壳数据库,载体生产系统和多维基因治疗平台与Synpromics公司的启动子和生物信息学技术相结合,为更精准的靶向复杂疾病,提高AAV基因治疗载体的疗效创造了机会。Synpromics将作为AskBio的一家全资子公司继续独立运营,但双方共享知识产权,并计划立即整合目前正在开发的治疗产品组合。
“通过将Synpromics的定制合成启动子与AskBio的衣壳和Pro10细胞制造技术相结合,我们在开发基于rAAV基因疗法的每个关键组成部分上都取得了领先技术,”AskBio首席执行官兼联合创始人Sheila Mikhail女士表示:“通过并购Synpromics,增强了我们开发高度靶向和限度表达基因疗法的能力。我们将继续努力,把罕见疾病的治疗方法带给有需要的患者。”
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