2020年06月11日,第25届EHA会议开幕,受新冠疫情影响,此届会议线上举行,会议上公布了多项淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、镰状细胞等多种血液疾病研究进展。
热门推荐: 基因疗法 , 镰状细胞病 , 依库珠单抗 , EHA心血管疾病(CVD)是目前全球第一大致死疾病,占死亡因素的1/3,但制药公司在这一领域的新药开发步伐却放慢了。
热门推荐: 心血管疾病 , 基因疗法 , PCSK9抑制剂目前,全球的药物研发正在逐渐升温,因此哪些领域是行业内的研发热点也引起了业内的普遍关注。此前Pharmaceutical Executive公司曾公布过2020年研发管线报告(Pharm Exec’s 2020 Pipeline Report),而这一报告对众多研发领域的研发管线进行了盘点。今天,笔者就根据以上报告和行业热点研发项目来为大家梳理一下2020年,值得药企关注的4大热门治疗领域。
热门推荐: 抗癌药 , 药物研发 , 基因疗法4月6日,武田制药宣布和德国CRO公司Evotec SE的奥地利子公司Evotec GT达成了长期研究合作,以支持武田日益增长的基因疗法研究计划。
热门推荐: 武田制药 , 基因疗法 , CRO公司日前,第一三共宣布与Ultragenyx Pharmacetical达成了价值近3亿美元的非排他性许可协议,将合作促进基因疗法产品的开发和生产。
热门推荐: 基因疗法 , 第一三共 , Ultragenyx Pharmacetical全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage近日发布报告,对生物制药领域最烧钱的TOP10新药研发项目进行了分析,以下是每个药物的简答介绍
热门推荐: 生物制药 , 基因疗法 , CSL11212月17日,罗氏(Roche)宣布完成对基因疗法公司Spark Therapeutics的收购。据此前披露的消息,本次收购金额达43亿美元。
热门推荐: 收购 , 罗氏 , 基因疗法 , SPARKGenSight Biologics是一家专注于发现和研发用于治疗视网膜变性疾病和中枢神经系统障碍的创新基因疗法的生物制药公司,20日宣布以债券融资形式从Kreos Capital VI (UK) Limited获得了高达1200万欧元的承诺融资,并发出了第一部分600万欧元的提款通知(以下简称“Kreos交易”)。
热门推荐: 生物制药 , 基因疗法 , 三生制药18日美国联邦贸易委员会(FTC)宣布经过10个月调查,没有证据表明罗氏收购Spark会减慢或终止Spark的A型血友病基因疗法的开发,也不会影响罗氏自己F8模拟物、双特异抗体Hemlibra的可及性。FTC惊奇地发现Spark只是开发血友病基因疗法公司之一,这个收购不仅不会减慢这些药物的开发、反而因为与其它厂家竞争会加速。
热门推荐: 罗氏 , 基因疗法 , A型血友病12月5日,生物制药公司Limelight Bio完成7500万美元新一轮融资。本轮融资由生命科学创新基金Apple Tree Partners(ATP)发起。据悉,Limelight Bio打算利用这笔资金继续开发其基因疗法。
热门推荐: 生物制药 , 基因疗法 , 遗传性疾病FerGene是由Ferring制药公司和黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)于11月底投资5.7亿美元组建的一家基因治疗公司,专注于开发和商业化膀胱癌基因疗法nadofaragene firadenovec(rAd-IFN/Syn3),为高级别、卡介苗(BCG)无应答、非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者提供新的治疗选择。
热门推荐: 肿瘤 , 膀胱癌 , 基因疗法31日,诺华SMN1基因疗法Zolgensma的两个临床试验被FDA部分叫停。一个叫做STRONG的临床试验低剂量组已经结束、将停止招募和使用高剂量Zolgensma。另一个叫做REACH的临床试验也被叫停。
热门推荐: FDA , 诺华 , 基因疗法今年5月,Zynteglo获欧盟有条件批准,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的治疗。
热门推荐: 基因疗法 , 蓝鸟生物 , ZYNTEGLO今日,诺华(Novartis)旗下AveXis公司宣布,其治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovac-xioi)在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中,获得新的积极中期结果。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , SMA再生医疗先进疗法,又称RMAT,是鼓励在基因和细胞等治疗领域有突破性的治疗方法。最新的RMAT被授给了小公司,Mustang生物。这家不见经传的小公司,主打用慢病毒来开发基因治疗。
热门推荐: 基因疗法 , 罕见遗传病 , 慢病毒今日,Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布,其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency,X-SCID)的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定(RMAT)。
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热门推荐: FDA , 基因疗法 , X-SCID辉瑞公司刚刚宣布,追加5亿美元投资,用于在北卡罗来纳州桑福德(Sanford)建造最先进的基因治疗制造设施。这是辉瑞在基因治疗研发方面的最新一笔投资。基因疗法被认为是下一个可能改变生命的“神药”。但是,通往这条希望的路上往往有很多难过的坎。
热门推荐: 辉瑞 , 基因疗法 , 肌营养不良DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤,炎症发作,影响肌肉的再生。最终,肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。
热门推荐: 新药 , 基因疗法 , DMDBouchard博士拥有近27年的行业经验,曾参与和负责过100多项新药研发项目以及数十种新药申请或生物制剂许可申请。Bouchard博士已在诺华工作10年,在该项任命之前,他担任诺华生物医学研究所的全球临床前安全主管。
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