12月26日,阿斯利康宣布将以12亿美元收购亘喜生物,包括其重磅CAR-T疗法项目,是跨国药企溢价全盘收购中国Biotech的里程碑事件,为中国Biotech投资者指明了一条退出新途径,也让细胞和基因疗法(CGT)的关注度再度升级。
热门推荐: 阿斯利康 , 基因疗法 , CAR-T12月8日,FDA批准了两款基因疗法产品上市,意味着FDA鼓励创新的信号,同时,也意味着这两种不同基因疗法之间的竞赛已经打响。未来谁更胜一筹,让我们静观其变。
热门推荐: 基因疗法 , 基因编辑 , CRISPR10月31日,碱基编辑上市公司Beam Therapeutics宣布与礼来达成一项合作协议,将其与美国生物医药公司Verve Therapeutics联合开发和销售心血管疾病碱基编辑项目的选择权授权给礼来,其中包括针对 PCSK9、ANGPTL3 和一个未公开的肝 脏介导的心血管靶点的项目。
热门推荐: 礼来 , 基因疗法 , Verve Therapeutics基因治疗,是一种利用载体将外源性的功能基因递送至靶细胞,来完成矫正或置换致病基因的一种治疗手段。在外源基因被导入靶细胞后,它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主遗传物质的一部分,或不与染色体整合而位于染色体外,但都能在细胞中得到表达,起到治疗疾病的目的。作为新一代精准疗法,基因治疗为肿瘤、罕见病、慢病等提供了新的治疗理念和手段,具备一般药物无法企及的长期性、治愈性疗效。
热门推荐: 基因疗法 , Taysha , TSHA-101近年来,新一代基因编辑技术、药物递送技术不断取得突破,促进该领域新产品不断获批上市,新兴企业持续受到金融资本的火热追捧。公开数据显示,全球基因疗法领域近五年累计投融资事件数超400起、总融资额超350亿美元,充足的资金推动基因疗法快速发展。本文将介绍近一年来获批上市的基因疗法产品,呈现该领域蓬勃发展势头。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , 基因工程细胞与基因治疗(CGT)是当前生物制药领域最有前景的方向之一。近日,国务院印发《国务院关于进一步优化外商投资环境加大吸引外商投资力度的意见》,文中提到:鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验。
热门推荐: 基因疗法 , 研究进展 , AAV近日,辉瑞宣布其B型血友病基因疗法 fidanacogene elaparvovec 已在美国和欧盟申请上市,且上市申请已获受理。
热门推荐: 基因疗法 , B型血友病 , fidanacogene elaparvovec镰刀型细胞贫血症是一种常染色体隐型遗传病。其发病原因为正常的血红蛋白HbA中β-珠蛋白基因发生了突变,使得蛋白链上的谷氨酸被缬氨酸所代替,HbA就变成了有害的血红蛋白HbS,导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀”状而得名。
热门推荐: 基因疗法 , 溶血性贫血 , 镰刀型细胞贫血症就在业内人士讨论每年一万多美元的GLP-1减肥药Wegovy价格是否合理时,天价的先进疗法早已将人们对于传统药物的价格认识彻底颠覆,动辄几十万甚至上百万美元的治疗费用,完全够得上“当惊世界殊”的标准了。基因疗法的时代,天价药物走入了人们的视野。
热门推荐: 基因疗法 , 小分子 , 天价药物5月13日,FDA咨询委员会专家以8:6的投票结果,支持Sarepta Therapeutics和罗氏共同开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市,治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。监管决定日期是2023年5月29日。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , DMD2023年5月18日,北海康成制药有限公司宣布,根据北海康成与马萨诸塞州立大学医学院研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据于美国加利福尼亚州洛杉矶举办的第26届ASGCT年会上以海报形式公布。
热门推荐: 基因疗法 , 北海康成 , 脊髓性肌肉萎缩症近日,欧盟委员会批准了CSL Behring 基于 AAV5 的基因疗法 HemgenIX ,用于治疗重度和中重度 B 型血友病且无接受过因子 IX 抑制剂治疗的成年患者。
热门推荐: 欧盟 , 血友病 , 基因疗法2月9日,上海信致医药科技有限公司/上海勉亦生物科技有限公司1类新药「BBM-H803注射液」的临床试验申请获CDE受理。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , BBM-H803近日,思珀生物创始人Andrew Lee博士和李利博士的团队在国际学术期刊Nature子刊Nature Biomedical Engineering(影响因子:29.2)发表了题为《真皮内递送细胞外囊泡包裹的mRNA用于胶原替代治疗》的文章。
热门推荐: 基因疗法 , mRNA递送方法 , 思珀生物基因疗法是指通过添加新的基因或修复体内变异的基因而发挥作用。它通过调控上游DNA的遗传信息,来纠正致病基因,进而改变下游蛋白质的表达。作为一种有望彻底治愈疾病的手段,基因疗法备受关注。但是其高昂的价格让人望而却步。
热门推荐: 基因疗法 , 基因治疗药物 , 商业化北海康成制药有限公司宣布已从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。
热门推荐: 基因疗法 , 脊髓性肌萎缩症 , 北海康成据公开资料,2022年FDA批准了37款新药,其中包括22款新分子实体和15款生物制品。纵观这些新药,至少有25款新药在美国药物审评史上具有重要意义。
热门推荐: FDA , 新药 , 基因疗法当地时间12月16日,美国FDA批准了辉凌制药(Ferring Pharmaceuticals)的基因疗法Adstiladrin(nadofaragene firadenovec)上市,用于治疗患有对高危卡介苗(BCG)无应答的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴或不伴乳头状肿瘤原位癌(CIS)的成人患者。
热门推荐: 膀胱癌 , 基因疗法 , Adstiladrin在短短一个月时间内,世界上“最昂贵创新药”的称号两度易主,不断刷新纪录的是同一家公司——Bluebird。
热门推荐: 基因疗法 , 分期付款 , 无效退款Frontera Therapeutics(方拓生物)公司新药「FT-001注射液」在国内获得临床试验默示许可,用于治疗RPE65双等位基因变异相关视网膜变性。
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