2022年8月17日,美国FDA宣布,批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出,这是针对这一患者群体首 款获得FDA批准的基因疗法。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , Bluebird8月16日,CDE官网显示,上海信致医药科技有限公司「BBM-H901注射液」拟纳入突破性治疗品种,用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年男性患者出血。
热门推荐: 基因疗法 , 突破性治疗品种 , 血友病B6月9-10日,全球基因治疗佼佼者蓝鸟生物(bluebird bio)的两款主打基因疗法beti-cel和eli-cel,将迎FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会(CTGTAC)的审查,并得到最终的批准决定。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , 蓝鸟生物5月20日,信念医药宣布,其旗下单次静脉给药的腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)的临床研究取得重大进展,相关临床结果发表在血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》上。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , AAV药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基近日正式发布TESSA™技术。这是一种符合药品生产质量管理规范(GMP)的先进生产工艺,用于规模化生产无转染的腺相关病毒(AAV)。
热门推荐: 基因疗法 , Tessa , 药明生基去年12月,辉瑞宣布,评估实验性基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)Ib期临床试验的卧床队列发生了一例患者死亡。这一消息引发了行业关于基因疗法治疗DMD安全性的新担忧。
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热门推荐: 基因疗法 , LX101 , 先天性黑蒙症在基因疗法TSHA-101导致第一位接受者死亡后,Taysha Gene Therapies日前表示正在考虑对其免疫抑制方案进行调整。
热门推荐: 基因疗法 , Taysha , TSHA-10112月17日,bluebird bio宣布FDA已受理elivaldogene autotemcel用于治疗18岁以下脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)患者的BLA,同时授予该申请优先审查资格,PDUFA日期为2022年6月17日。
热门推荐: 基因疗法 , bluebird bio , Skysona日前,武田对基因疗法的投入在本周二的一项研究合作中达到了新的高峰,该公司与Poseida Therapeutics达成的基因治疗合作协议市值高达36亿美元。
热门推荐: 武田 , 基因疗法 , Poseida2021年9月29日,在致Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD,美国最大的一家致力于寻找杜氏肌营养不良症的非盈利组织)的一封信中,辉瑞宣布,在其一项正在进行中的、针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy - DMD)的基因疗法的临床试验中。
热门推荐: 辉瑞 , 基因疗法 , 杜氏肌营养不良症首位人类患者接受基因疗法的治疗,已经是30年前的事了。在这30年里,基因疗法领域曾一飞冲天,也曾一落千丈。基因疗法给人们带来了"一次治疗,终身受益"的希望,然而在它的开发过程中,安全性一直是困扰疗法开发的重要问题之一。
热门推荐: 基因疗法 , 安全性 , BMN3078月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法。
热门推荐: 罗氏 , 基因疗法 , 布局蓝鸟生物(Bluebird)一直在努力研发β-地中海贫血基因疗法Zynteglo,日前该公司表示将恢复启动Zynteglo临床试验。
热门推荐: 基因疗法 , 蓝鸟生物 , ZYNTEGLO渤健(Biogen)公司和Capsigen公司近日宣布,两家公司已签订战略研究合作协议,将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳(AAVcapsids),以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。
热门推荐: 基因疗法 , 渤健 , Capsigen近日,美国《基因工程与生物技术新闻》杂志(Genetic Engineering & Biotechnology News,GEN)发布了《2021年值得关注的7大生物制药趋势》。
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热门推荐: 拜耳 , 基因疗法 , 细胞和基因治疗现在,人们普遍认为生物技术起源于1973年,当时Stanley N. Cohen和Herbert Boyer报告,他们已经将大肠杆菌进行了工程化,用来整合和表达重组DNA。
热门推荐: 生物技术 , IPO , 基因疗法10月29日,诺华宣布以2.8亿美元的总价收购位于马萨诸塞州剑桥市的Vedere Bio公司,该项交易扩大了诺华在基因和细胞疗法领域的优势,将获得Vedere Bio公司全套的眼科疾病基因治疗平台。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Vedere Bio目前,全世界有超过4000万痴呆症患者,这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症(AD)占痴呆症的大部分,几十年来,唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物,但这类药物只能对症治疗,并且最多只有适度的效果。
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