Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys的生物制品许可申请(BLA)的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , 杜氏肌营养不良症2021年9月29日,在致Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD,美国最大的一家致力于寻找杜氏肌营养不良症的非盈利组织)的一封信中,辉瑞宣布,在其一项正在进行中的、针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy - DMD)的基因疗法的临床试验中。
热门推荐: 辉瑞 , 基因疗法 , 杜氏肌营养不良症日前,辉瑞发布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗的早期临床数据,新数据引起了外界对其安全性问题的担心。接受治疗的前六人中有一人患急性肾损伤而住院治疗,导致分析师认为在DMD基因治疗上,辉瑞难敌Sarepta。
热门推荐: 辉瑞 , 杜氏肌营养不良症 , Sarepta总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。
热门推荐: 杜氏肌营养不良症 , Ezutromid , Summit杜氏肌营养不良症(DMD)是一种遗传疾病,由阻碍肌肉细胞制造抗肌萎缩蛋白(dystrophin)引起,它维持着肌肉的结构和健康功能。在DMD患者中,缺少dystrophin会导致肌肉损伤和修复的灾难性循环。
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