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Bluebird基因疗法Zynteglo获FDA批准上市

https://www.cphi.cn   2022-08-19 13:54 来源:药智网 作者:森林

2022年8月17日,美国FDA宣布,批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出,这是针对这一患者群体首 款获得FDA批准的基因疗法。

       2022年8月17日,美国FDA宣布,批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出,这是针对这一患者群体首 款获得FDA批准的基因疗法。

       Bluebird同时获得了一张优先审评券。

       Zynteglo是一款一次性基因疗法。它将从患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造,让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。这些造血干细胞在输注回患者体内后,会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞,极大减少患者对输血的需求。在理想情况下,患者甚至不需要进行输血治疗。这款疗法此前已在欧盟获得批准。

       Zynteglo的效果和安全性得到两项多中心临床研究的支持。参与者包括需要接受常规血红细胞输注的成人和儿童β地中海贫血患者。疗效的评估标准为输血独立性(transfusion independence),定义为患者在不接受血红细胞输注的情况下,维持预定的血红蛋白水平至少12个月。在接受Zynteglo治疗的41名患者中,89%达到输血独立性。最新随访结果显示,这一疗效表现出良好的持久性。

       bluebird为Zynteglo的定价为280万美元,成为价格最昂贵的药物。这一定价是基于临床价值来定价的,经过Zynteglo治疗,绝大部分患者都可以摆脱输血依赖,血红蛋白都可以达到或接近正常水平。

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FDA 基因疗法 Bluebird
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