https://www.cphi.cn 2019-05-27 15:42 来源：新华社
美国食品和药物管理局5月24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元，被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。
新疗法名为Zolgensma，用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。这种疾病由基因突变引起，患者常在1岁内发病，出现肌肉无力和萎缩症状，多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。
美药管局介绍，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
诺华公司在一份声明中说，与一些疗法需要长期治疗不同，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。
目前，另外一种治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百健公司的Spinraza，第一年治疗花费75万美元，此后每年的费用为37.5万美元。
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