英国牛津大学眼科教授完成了世界首例运用基因疗法治疗“老年黄斑变性”的手术。在发达国家,“老年黄斑变性”是可能导致失明的头号疾病,且无法治疗。
热门推荐: 免疫系统 , 基因治疗 , 眼病手术获悉,近日全球领先的神经病学公司Axovant Gene Therapies(NASDAQ:AXON)旗下团队独立成为一家总部位于瑞士巴塞尔的新公司Arvelle Therapeutics,并继续向成为一家专注于基因治疗的生物技术公司迈进。
热门推荐: 基因治疗 , 神经病学 , Arvelle Therapeutics近日,国家药监局宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
热门推荐: 血友病 , 基因治疗 , 特效药近日,美国University of California–San Francisco的学者在《nature reviews drug discovery》上发表综述,讨论了设计和应用腺相关病毒AAV治疗神经系统疾病的关键点和挑战,指出了具有应用前景的靶点和临床试验进展。
热门推荐: 病毒 , 基因治疗 , 神经系统疾病2017年12月,美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna,这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前,其他一些基因治疗项目也紧随其后。
热门推荐: 基因治疗 , 个性化医疗 , 病毒载体近年来,基因治疗已经在罕见遗传病、癌症和病毒感染等适应症上显示出一定的疗效。经历了一段长时间的沉寂与挫败后,基因疗法迎来了崭新的活力。就在去年,FDA批准了首个治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna®。
热门推荐: 基因治疗 , 布局 , 制药十强2018年8月, 全球首款 siRNA(small interfering RNA,小干扰RNA) 药物即Alnylam公司的Onpattro (Patisiran)由FDA批准上市。
热门推荐: 基因治疗 , siRNA , 递送载体我们染色体或端粒的末端会随着年龄的增长而缩短,端粒缩短与年龄相关疾病的发生有关。端粒酶是一种逆转录酶,能够通过应对相关的RNA模板来延长端粒。西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的研究人员在一项新的研究中表明......
热门推荐: 基因治疗 , 端粒酶 , 患癌风险基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内,有许多企业对生物医药进行了合并与收购,其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis,根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据,将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。
热门推荐: 诺华 , 基因治疗 , AveXis近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种。罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程。
热门推荐: 罕见病 , 血友病 , 基因治疗血友病是一种单基因的X连锁隐性疾病,其主要特征是出现活性凝血活酶生成障碍。无论是缺少凝血因子VIII的血友病A型,还是缺少凝血因子FIX的B型,都会具有轻微创伤后不受控制的出血倾向,其中关节内和肌肉内出血是血友病主要的临床表现。
热门推荐: 血友病 , 基因治疗 , 蛋白质工程自从人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在,一个国际临床研究小组取得了初步的成功,他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血,1-2期临床试验取得100%疗效。
热门推荐: 地中海贫血 , 基因治疗 , NEJM诺华公司(NOVN.EB)周一表示,其已签署协议,以87亿美元的价格收购美国基因治疗公司AveXis Inc.,作为其神经科学战略的一部分。
热门推荐: 诺华 , 基因治疗 , AveXis北京时间9日消息,瑞士制药巨头诺华周一宣布,将以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis Inc。
热门推荐: 诺华 , 基因治疗 , AveXis虽然**对许多患者群体尤其是儿童的生存至关重要,但是以前人们认为**是低收入产品,从市场中得到的收益有限。因此,多年来北美的**生产商数量大幅下降。
热门推荐: ** , 基因治疗 , 药品评价虽然美国基因编辑水平位于世界前列,但中国在该领域的技术同样世界领先,美媒甚至称“中国基因编辑技术发展令美国望尘莫及”。2018年1月23日媒体报道,杭州肿瘤医院院长兼肿瘤医生吴式琇从去年3月起,就尝试用CRISPR-Cas9技术治疗食道癌患者。
热门推荐: 基因治疗 , 基因编辑 , CRISPR-Cas9基因疗法的副作用不可小看。除了脑水肿之外,患者还可能形成称为“细胞因子释放综合征”的病症,其中T细胞分泌大量的化学物质,导致严重的发烧,恶心,呼吸困难,低血压和器官肿胀。 癌症越恶化,细胞因子的病症越严重。
热门推荐: 副作用 , 基因治疗 , 蓝鸟近日有消息指出,Libella基因药业将在哥伦比亚卡塔赫纳(OUS)开展相关临床研究,依托基因治疗手段企图逆转与年龄有关的疾病进展,试验的初次对象是阿尔茨海默氏病。不同于传统药物需要服用数月或数年,基因治疗可以一次性从源头上解决疾病根本问题,修复患者体内缺陷的DNA并使身体自行修复。
热门推荐: 基因治疗 , Libella , 阿尔茨海默病基因药物2017年,健康医疗领域日新月异。2018年,六项技术将异军突起,给广大患者带来希望。这些技术包括:智能药片和细胞疗法,生物类似药和数字健康,基因疗法的不断上市,提高了对2018新一年的期待。
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