地址：美国芝加哥

       合作方：/

       今年4月，制药巨头诺华以87亿美元现金收购AveXis。AveXis是一家临床阶段的基因治疗公司，一直致力于将基因治疗带出实验室，并进入临床环境，为遭受罕见和威胁生命的神经遗传疾病的患者和家庭提供服务。

       其基因治疗候选药物AVXS-101有望成为第一个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因替代疗法，非复制AAV衣壳用于将人SMN基因的功能性拷贝递送至患者自身细胞而不改变患者的现有DNA。目前它已被美国FDA认定为治疗SMA的孤儿药。

       地址：荷兰

       合作方：BMS

       2012年，UniQure公司的Glybera获欧盟EMA批准成为西方国家首个获批的基因治疗药物，用于治疗及其罕见的遗传疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。Glybera采用了腺相关病毒（AAV）作为载体，尽管由于销售情况差，UniQure公司于今年4月宣布将不再重新申请该药的销售许可，但该药对于基因治疗领域仍具有跨时代的意义。

       该公司致力于研发基因疗法用于治疗各种由基因缺陷和异常引起的疾病，如遗传病、中枢神经系统失调症等。其在B型血友病和亨廷顿氏病的候选产品中使用载体的AAV5变体或血清型，并且在AAV5用于递送至脑或肝的治疗产品中拥有独家的全球权利。

       地址：美国马里兰州

       合作方：诺华、百健、Audentes、Shire、Ultragenyx、AveXis

       REGENXBIO 是一家领先的临床阶段生物技术公司，致力于通过基因疗法的治疗潜力改善生活。该公司拥有一种专利的腺相关病毒（AAV）基因传递平台— —NAV技术，由超过100多种新型AAV载体组成，包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。其第三方NAV技术平台授权商正在应用NAV技术平台开发多个治疗领域的广泛候选人。

       目前，该公司正在开展治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），粘多糖病I型（MPS I）和II型（MPS II）等疾病的临床试验。

       地址：法国巴黎

       合作方：MEE

       Vivet是一家致力于研究、开发和未来商业化基因疗法治疗具有高度医疗需求的遗传性肝病的基因治疗生物技术公司。该公司的发展战略是使用一种新型合成AAV（AAV-ANC80）靶向肝 脏，以纠正遗传疾病。目前，Vivet已建立了多元化的基因疗法在研产品线。

       地址：法国巴黎

       合作方：/

       卡伦埃阿克是Lysogene公司的创始人兼CEO，2005年，她年幼的女儿被确诊为一种罕见的神经退行性疾病Sanfilippo综合征，目前尚无治疗。于是在2009年她创办了Lysogene公司，针对具有罕见的中枢神经系统疾病开发突破性治疗。

       该公司最先进的产品是携带人N-硫葡糖胺磺基水解酶（hSGSH）的rAAV载体血清型rh.10，用于治疗II型粘多糖贮积症（MPS IIIA）或A型Sanfilippo综合征，通过CNS神经外科手术，将缺失的SGSH基因递送至脑部以提供功能性酶的永久来源，逆转CNS神经细胞的表型异常，目前已完成1/2期临床试验。

       地址：美国纽约

       合作方：/

       Abeona致力于开发针对危及生命的罕见遗传性疾病的基因和细胞治疗方法，用于包括大疱性表皮松解症、Sanfilippo综合征和Batten病。该公司基于AAV载体开发了丰富的基因治疗药物。

       此外，Abeona正在为下一代候选产品开发专有载体平台AIM?。临床前的动物试验显示，基于该平台的新一代AAV能特异性的作用于心脏、肝   脏和肌肉，并且能通过血脑屏障，这对于治疗中枢神经系统（CNS）的溶酶体疾病无疑是一大利好。

       地址：美国马萨诸塞州

       合作方：/

       作为基因治疗公司的后起之秀，Homology在基因编辑工具大行其道的当今，号称其不需要基因编辑工具就能够完成高效的体内基因编辑，并且临床前研究数据展现出安全性与有效性。今年3月，该公司首次公开招股（IPO），共募集资金1.44亿美元。

       该公司使用是一种高效的AAV载体，即来源于人造血干细胞的AAV（AAVHSCs），利用体内同源重组修复通路进行基因修复，而无需像CRISPR一样解开DNA双链。

       地址：美国波士顿

       合作方：艾伯维、赛诺菲、Genzyme

       Voyager致力于开发改变生命的基因疗法，从发现、临床前和临床开发到商业化，主要针对那些缺乏安全有效治疗方案的严重神经系统疾病患者，特别是在晚期帕金森病，单基因形式的肌萎缩侧索硬化症（ALS），亨廷顿舞蹈病，弗里德赖希氏共济失调，以及与大脑中的tau蛋白缺陷或过度聚集相关的神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和严重的慢性疼痛。

       该公司创新并投资于新型AAV载体工程和优化，制造包括用于在昆虫衍生细胞中大规模生产AAV载体的杆状病毒生产系统，以及鞘内和静脉内递送技术的剂量。

       不盘点不知道，这么多基因治疗企业都用了AAV载体。