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这款以华人命名的抗癌新药 能让脑瘤患者远离死神吗

https://www.cphi.cn   2018-08-16 10:28 来源:药明康德

如果你在街上遇见鲍勃?鲁利(Bob Rulli)先生,你可能永远不会猜到他是一名癌症患者。66岁,身高1米85,有着一点啤酒肚的鲍勃最喜欢的运动就是和朋友一起打高尔夫球。他还是个随和的丈夫,两个孩子的父亲,最近开始享受当爷爷的生活。

       到2018年春天时,鲍勃已经与多形性神经母细胞瘤斗争4年半了。虽然坚强的他看上去不像一个癌症患者,但是埃莉斯能够觉察到脑癌在她丈夫身上留下的痕迹,特别是在短期记忆上。“我必须再三提醒他我们要去哪里,要做什么,”她说:“与癌症斗争的一半是保持积极的心态。”

       但是在3月份新的问题出现了,MRI结果显示他的大脑中出现一个新肿瘤。

       在获得更多信息之前,医生们决定停止给鲍勃使用BXQ-350。他第一次情绪低落。“我以为他们的意思是:‘你失败了’。”

       但是医生们却没有那么沮丧,确实,MRI扫描显示有个新的肿瘤,但是原发肿瘤变小了。在医生进行手术切除肿瘤之前,没有人能够确定到底发生了什么。鲍勃的手术定在5月4日,让他们不得不取消第二天的德比赛马派对。

       手术结果给他们带来的是惊喜。

       肿瘤并没有消失,但是它也没有恶化。更重要的是,原先在MRI扫描中看起来像新肿瘤的组织其实是一团死了的肿瘤细胞。

       “我一直觉得药物会有效的,” 埃莉斯说:“他在有脑癌的时候症状一直没有很严重,我就觉得药物会对他有效。他已经扛过了其它疗法,我觉得这次他也能扛过去。”

       7月上旬,再次接受了MRI扫描检测之后,鲍勃被批准重新开始使用BXQ-350。一周之后,他再度开始接受输液治疗,然后去高尔夫球场和他的朋友们进行他的活动,高尔夫和喝啤酒。

       我们需要比癌症更聪明

       今年6月,Bexion公司公布了BXQ-350的临床1期试验结果。在17名脑癌、肺癌、胰 腺癌、前列腺癌、结肠癌、卵巢癌和盲肠癌患者中,没有患者因为BXQ-350疗法而出现严重副作用。7名患者至少活了超过3个月,至少2名患者的疾病得到缓解。而对鲍勃代表的第一名接受治疗患者的描述是:“病灶显著缩小。”

       Bexion公司现在正在计划进行临床2期试验,它将在任何实体瘤的成人患者中检测BXQ-350的疗效。同时Bexion公司将在儿童患者中开展临床1期试验。如果获得FDA批准,其中的一个儿童试验中心将位于辛辛那提儿童医院。16年前,Xiaoyang Qi博士在那里透过他的显微镜,观察到了让他一生难忘的惊喜。

       BXQ-350在临床试验中的表现让研究人员对未来充满信心,但是过去的经验又让他们不得不谨慎前行。预测这一疗法能否有效或者哪些患者会最终获益还为时过早。Xiaoyang Qi博士和治疗鲍勃的医生们说,如果多年之后,FDA最终批准BXQ-350成为对抗癌症的武器库中的一员,它可以与其它传统疗法一起构成创新组合疗法。他们期待这一药物能够让患者在与癌症的斗争中占到上风。

       “我们不能让癌症比我们聪明,目前来说,癌症很聪明,”Qi博士说:“我们需要比癌症更聪明。”

       参考资料:

       [1] The first human trials of this experimental, cancer-killing drug could change everything. Retrieved August 13, 2018, from https://www.usatoday.com/story/news/nation-now/2018/08/09/researchers-test-experimental-drug-could-answer-cancer/948394002/

       [2] Bexion Pharmaceuticals Early-Stage Cancer Drug Being Hailed as Game Changer. Retrieved August 13, 2018, from https://www.biospace.com/article/bexion-pharmaceuticals-early-stage-cancer-drug-being-hailed-as-game-changer/

       [3] Qi, et al., (2009). Cancer-Selective Targeting and Cytotoxicity by Liposomal-Coupled Lysosomal Saposin C Protein. Clinical Cancer Research. https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-08-3285

       [4] Brexion Pharmaceuticals. Retrieved August 13, 2018, from https://www.bexionpharma.com/

       

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