2018年11月26日,南方科技大学贺建奎副教授通过媒体宣布,11月在中国诞生了一对CCR5基因编辑的婴儿,他认为敲除CCR5基因会预防父亲携带HIV病毒可能产生的感染。
热门推荐: 婴儿 , 科研伦理 , 基因编辑CRISPR-Cas9基因编辑技术是自2011年发现至今只有短短7-8年的时间。从一开始的引导RNA序列的设计、脱靶风险的评估分析等基因组水平上的研究,到近两年逐渐有科学家将此技术引入模式动物或者胚胎,对于一项医疗技术来说,仍然处于非常不成熟的阶段。
热门推荐: 婴儿 , 基因编辑 , 免疫艾滋病近日,国际著名期刊nature发布重大消息,日本神经外科医生首次将"重新编辑的"干细胞植入帕金森病患者大脑,进行疾病治疗。在多项帕金森药物临床试验折戟的大背景下,给大家带来了一丝希望。
热门推荐: 干细胞 , 帕金森 , 基因编辑Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。
热门推荐: 基因编辑 , Vertex制药 , 镰状细胞病 , β地中海贫血CRISPR基因编辑技术有很大的作为,科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日,《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章,揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝 脏疾病。
热门推荐: 苯丙酮尿症 , 基因编辑 , CRISPR这两项研究,为使用基于CRISPR的碱基编辑器治疗单基因遗传病提供了重要的概念验证。下一步,宾夕法尼亚大学的研究团队将试图使用纳米颗粒运送碱基编辑系统,以防止可能出现的人体免疫反应。
热门推荐: 遗传病 , 基因编辑 , CRISPR-Cas9生物基因编辑技术CRISPR/Cas9引起的全球关注,大量的投资资金被注入,包含我国在内的多个强国纷纷开展相关研究,但目前CRISPR/Cas9仍旧未广泛用于人体实验。CRISPR技术何时会成为一项普惠社会的工具?从目前来看道路并不清晰。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR/Cas9 , Jennifer Doudna9月17日,专注于严重疾病创新基因疗法开发的生物制药公司CRISPR Therapeutics与再生医学公司ViaCyte宣布了一项战略合作,双方将共同进行基因编辑的异基因糖尿病干细胞疗法的发现、开发和商业化。
热门推荐: 糖尿病 , 干细胞疗法 , 基因编辑2017年,Sangamo开展了全球首例人体内基因编辑治疗。受试者为Brian Madeux,44岁,患有先天新陈代谢异常疾病亨特综合症。这次治疗通过静脉注射,将数十亿矫正基因及一个能精准定位并切断原有DNA的基因编辑工具注入他体内。
热门推荐: 基因编辑 , 试验结果 , 有效性不明今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症(也称MPS II)体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答,但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖(GAGs)水平有显著下降(尿GAG下降51%,硫酸皮肤素下降32%,硫酸类肝素下降61%)。
热门推荐: 基因编辑 , 首批数据 , 体内CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”:张锋、Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。作为其中较为“低调”的CRISPR“女神”,Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着,推进CRISPR技术的医学应用。8月31日,由她联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布,将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的临床试验。
热门推荐: 地中海贫血 , 基因编辑 , CRISPR“女神”7月16日,Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果,给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”文章发表之后,专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股价均受到影响,降至2018年的最低点。
热门推荐: 基因编辑 , 三大先驱 , GEN盘点CRISPR系统无疑是当下最热的基因编辑平台了。然而,离开CRISPR,基因编辑技术是否能正常发展甚至于发展更好呢?近日,来自美国希望之城国家医疗中心的科学家就新发现了一种可定位为下一代基因疗法基础的基因编辑工具,或能精准地纠正某些遗传缺陷,并用于遗传及后天疾病的治疗中。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR系统 , 遗传缺陷首次听闻基因编辑,是在初中的生物课本上。通过基因编辑技术,像剪刀一样可以剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段,从而达到治愈疾病或者提升某种能力的目的。这样的描述听起来颇具科幻色彩。我们也知道,即便是在今天,基因编辑技术也没有发达到这样的程度。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR/Cas9 , Crispr Therapeutics上周六,探索君报道了Carl H. June教授等在Nature杂志上发表的一项重要成果。而仅相隔一天,同样来自宾夕法尼亚大学的一个科学家小组又在Cell杂志上发表了一项CAR-T新进展:借助“魔剪”CRISPR,研究小组有效限制了CAR-T疗法的**作用!
热门推荐: 基因编辑 , CAR-T疗法 , CRISPR尽管基因治疗发展迅速,但从技术角度看,目前针对单基因疾病的基因疗法似乎更可行。据统计,在已被确认的7000种罕见疾病中,单基因疾病约占80 %。因此,在大多数临床试验从严重的联合免疫缺陷病等单基因疾病转向心脏病和癌症等多基因疾病之前,罕见病可能是基因疗法的首要应用领域。
热门推荐: 罕见病 , NIH , 基因编辑2011年春天,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna前往波多黎各参加当年的美国微生物学会年会。
热门推荐: 免疫系统 , 基因编辑 , CRISPR日前,专注于为癌症患者开发新型免疫疗法的生物公司Cellectis宣布在公开募股中获得1.64亿美元的资金,将用于推进其“即用型”CAR-T疗法项目。
热门推荐: 基因编辑 , CAR-T , CellectisCRISPR (Clusteredregularly interspaced short palindromic repeats)是生命进化中,细菌和病毒进行斗争的免疫武器。利用CRISPR/Cas9技术,可以定点对DNA进行剪切、修饰。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR , TALEN近日,基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股(IPO),共募集资金1.44亿美元,以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克(Nasdaq),股票代码为“FIXX”。
热门推荐: 纳斯达克 , 基因编辑 , Homology投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030