https://www.cphi.cn 2018-11-26 21:11 来源：生物探索
CRISPR-Cas9基因编辑技术是自2011年发现至今只有短短7-8年的时间。从一开始的引导RNA序列的设计、脱靶风险的评估分析等基因组水平上的研究，到近两年逐渐有科学家将此技术引入模式动物或者胚胎，对于一项医疗技术来说，仍然处于非常不成熟的阶段。今年在**上发表的一篇文章指出，将CRISPR-Cas9编辑系统的引入小鼠胚胎，其成年后检测到全身性脱靶，具有潜在脱靶风险的基因多达上千个。该研究的发表引起全世界科学界对CRISPR-Cas9技术的临床使用风险进行重新思考和评估。
采用基因编辑的技术敲除HIV病毒进入人体的关键辅助受体CCR5，是近年来治疗艾滋病的一个研究热点。该治疗方案的设想是来源于“柏林病人”——目前世界上唯一一位被治愈的艾滋病患者。柏林病人是一名艾滋病患者，同时也会一名白血病患者，他接受了一名CCR5基因天然缺失供者的骨髓移植，之后的5年的时间里其体内无法检出HIV病毒。但此案例在接下来的模拟试验中已经证实无法重复。为此，国外多家以基因编辑为核心技术的高科技企业也正在尝试使用CCR5缺失型的T细胞或者造血干细胞来治疗艾滋病，但大部分处于临床前研究阶段，少数进入临床二期但暂无公布临床结论。
广东赤萌医疗科技有限公司作为国内为数不多的以基因编辑为核心技术的研发型企业，长期致力于艾滋病的基因治疗方案开发，对使用CRISPR-Cas9敲除CCR5基因也做了详尽的研究。一系列的研究结果表明，无论哪种CRISPR-Cas9系统，其作用于CCR5的引导RNA都存在大量潜在脱靶位点。也就是说，基因组中除了CCR5基因被敲除，还有大量其他的基因或基因组内的非编码序列被改写，由此引发的副反应是未知的。
广东赤萌医疗科技有限公司祝海宝博士表示，CRISPR-Cas9基因编辑技术的临床使用应该循序渐进，应该经过全面的、谨慎的评估。对于目前临床无法治愈的疾病，经过充分的安全性和有效性的评估，也许是一项非常有优势的治疗手段。但基因编辑还需要讲究精准化，针对病灶部位、组织、甚至细胞来进行，而不是全身性的。
CRISPR-Cas9技术是一把双刃剑，对于目前仍无明确治疗方法的遗传性疾病、血液性传染病、癌症等，确实带来了治疗的希望。但对于一个健康的胚胎，采取这种过于激进的手段来预防像艾滋病这种一生当中感染几率极低的疾病，无疑是有背伦理和人道的。
再次，祝博士呼吁，密切关注这两个孩子的命运，将一切伤害降至。
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