基因编辑人体试验解禁！美国首例CRISPR疗法获批临床

https://www.cphi.cn 2018-10-12 15:29 来源：新浪医药新闻

Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。

Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。

两家公司最初在今年4月提交了IND，以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时，美FDA搁置了CTX001的IND，理由是需要解决IND中存在的一些问题。此次FDA解除此前的临床搁置，引发CRISPR公司股价在盘前交易中上涨近12%。不过，在宣布解除临床搁置的简短声明中，两家公司并没有具体说明FDA之前究竟存在哪些顾虑，也没有说明双方是如何解决这些问题的。

Vertex和CRISPR于2017年12月开始合作开发CTX001，这进一步巩固了双方最初于2015年建立的合作伙伴关系。今年8月，双方获得了在欧洲开展CTX001针对β地中海贫血和镰状细胞病的I/II期临床研究的许可，这也是全球首个由制药公司启动的CRISPR基因编辑人体临床研究。目前，治疗β地中海贫血的欧洲I/II期研究正在招募输血依赖型β地中海贫血患者，双方表示，将在2018年底开始进行CTX001治疗镰状细胞病的欧洲I/II期临床研究。

在研管线

CRISPR公司在研管线（来自CRISPR Therapeutics官网）

此前，Editas Medicine被认为将是开展基因编辑技术人体临床研究的首个制药公司，该公司原计划在2017年启动临床研究调查一种CRISPR基因编辑疗法治疗一种罕见类型的失明。但因为制造问题，临床时间表被推迟至2018年，该公司首席执行官Katrine Bosley在今年二季度更新报告中表示，计划在10月提交IND。

β地中海贫血和镰状细胞病是由β珠蛋白基因突变引起，该基因编码红细胞的载氧成分——血红蛋白的一个亚基。由于该基因突变导致血红蛋白丢失或有缺陷，最终引发严重的医疗问题。不过，在一些罕见病例中，尽管成人血红蛋白存在缺陷，但病情却并不是那么严重，因为这些患者在成年期会继续产生胎儿血红蛋白（HbF），这是在胎儿期产生的一种血红蛋白，也是新生儿的主要血红蛋白，在出生后逐渐减少，到大约6个月时，HbF几乎停止产生，开始产生成人血红蛋白。在成人中，HbF只占总血红蛋白的0.5%。与成人血红蛋白相比，HbF对氧的亲和力更大。目前已知，促进HbF的产生可以改善疾病的症状。

镰状细胞病