GEN盘点：全球十大基因编辑企业，CRISPR“三大先驱”均在列

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来源：生物探索

2018-09-04

7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股价均受到影响，降至2018年的最低点。

7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股价均受到影响，降至2018年的点：

CRISPR Therapeutics在7月27日从56.72美元跌至47.01美元，然后又升回48.92美元。

Editas Medicine在8月8日从44.08美元跌至27.65美元，随后反弹至30.41美元。Intellia Therapeutics在8月1日从34.95美元跌至25.78美元，随后小幅上涨至27.74美元。虽然公司发表声明称并未使用文章中所提及的方法（CRISPR Therapeutics）或者并未检测到基因编辑药物存在这类风险（Intellia Therapeutics、Editas Medicine），但是股价依然出现了下跌。

在GEN推出的这份“Top 10 Companies Leveraging Gene Editing”榜单中，有5家成功上市。其中，上市公司按照2017年的总收入进行排序，而私营企业则根据他们募集到的总资金进行排名。具体而言，5家上市公司中有4家专注于疾病新疗法的开发，剩余一家则专注于工具的开发。另外5家私营企业则涉猎广泛：有两家致力于基因编辑在农业领域的应用，有两家专注于疾病治疗开发，有一家专注于工具和技术的开发。

5大上市公司Top Public Companies

#1 Horizon Discovery Group

2017年总收入：4653.2万美元

Horizon Discovery致力于基因编辑和RNAi两大领域的开发，预计2017-2021年间，这两大市场将于每年约18%的复合增长率增长。去年，Horizon Discovery的营收值上涨了52%，通过从GE手中收购Dharmacon而实现转型。去年年底，Horizon Discovery通过启动CRISPR激活试剂平台（CRISPRa）丰富了其Edit-R产品线，该平台旨在让天然基因过表达，从而用于功能学研究。

#2 CRISPR Therapeutics

2017年总收入：4099.7万美元

CRISPR Therapeutics去年的收入增长了近700%。但是今年5月，公司与Vertex Pharmaceuticals的合作遭遇挫折，其共同研发的针对镰刀型贫血症的基因疗法CTX001在FDA的IND审查中受到临床试验暂停。8月7日，CRISPR Therapeutics表示，已经有一个“明确的解决方案”，仍有望在今年年底推进开展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期试验。

#3 Sangamo Therapeutics

2017年总收入：3656.7万美元

Sangamo Therapeutics去年的营收几乎翻了一番，比2016年增长了近89%，这主要归功于公司与辉瑞的首次合作。2017年5月，Sangamo与辉瑞达成过一项5.45亿美元的全球独家合作和许可协议，共同开发治疗A型血友病的基因疗法SB-525。今年，两家公司再次合作，开发针对C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化和额颞叶退化症的基因疗法。8月8日，Sangamo宣布SB-525 临床Ⅰ/Ⅱ期“Alta”试验（NCT03061201）初步数据良好，未出现与治疗相关的严重不良事件。

#4 Intellia Therapeutics

2017年总收入：2611.7万美元

Intellia Therapeutics成立于2014年，主要关注体内疗法。相比于2016年，Intellia Therapeutics公司2017年的总收入增加了58.5%，这主要归功于与Regeneron制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）在2016年启动的一项公司——Regeneron许可Intellia开发的肝脏基因编辑疗法。今年8月1日，Intellia发布了其体内淀粉样变性（transthyretin amyloidosis, ATTR）项目的进展情况，计划于2019年底提交新药注册申请。

#5 Editas Medicine

2017年总收入：1372.8万美元

2013年，张峰与人联合创办Editas Medicine ，两年后年公司成功上市。相比于2016年，2017年公司的总收入增长了一倍多，上涨近12%。目前，Editas Medicine拥有5款早期研发产品，致力于眼疾治疗。其中，有一款产品EDIT-101是Leber先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis type 10，LCA10）的基因编辑疗法候选，合作方艾尔建正计划开发并将其商业化。

5大私营公司Top Private Companies

1# Precision BioSciences

募资总额：1.3565亿美元

6月26日，Precision BioSciences宣布其完成超1.1亿美元的B轮融资，跃居基因编辑私营企业榜单的首位。公司计划将资金用于基于ARCUS®基因编辑平台的产品的进一步开发，包括癌症免疫疗法、遗传疾病和食品领域。该平台基于多种真核生物中自然存在的归巢核酸内切酶（homing endonuclease）。

2# Pairwise Plants

募资总额：1.25亿美元

Pairwise Plants是一家农业创新型公司，旨在针对植物自然遗产多样性开发新型基因组编辑工具。3月20日，孟山都表示将投资1亿美元，用于获取Pairwise Plants关于作物应用的技术知识产权，包括将两家公司合作研发的产品商业化

3# Beam Therapeutics

募资总额：8700万美元

今年5月，Beam Therapeutics因其创始团队（包括CRISPR先驱张锋）而成为媒体关注的焦点。5月14日，Beam是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，目前已获8700万美元的A轮融资。

#4 Inscripta

募资总额：8450万美元

今年2月，Inscripta获得5550万美元的C轮融资。公司表示，这笔资金将用于加快基因编辑工具（包括仪器、试剂和软件）的开发和商业化，以及公司的扩大。7月，Inscripta获得美国首个MAD7专利——公司第一个免费的CRISPR酶。

#5 Inari Agriculture

募资总额：5500万美元

Inari Agriculture 专注于农业领域的CRISPR基因编辑技术开发。8月9日，公司顺利完成B轮融资，获资4000万美元。Inari Agriculture成立于2016年，现有超80名科学家、统计学家、工程师和学术顾问。Inari Agriculture计划将募集资金用于技术的开发、应用以及团队的组建上。

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