https://www.cphi.cn 2019-07-26 09:14 来源：药明康德
从临床到获批，罕见病用药比其它药品长四年
罕见病用药临床试验平均耗时131个月，比非罕见病用药总体长68%，比其它癌症相关疾病总体长41%。与非罕见病用药审评时间相比，罕见病用药总体审评时间快4个月。总体上，罕见病用药研发时间比其它所有药品长4年。
临床试验各期规模与范围变化显著
罕见病用药临床试验具有样本量小、异质性大、难招募等特点，使得在临床试验的任何一个阶段，患者的确定与入组都面临前所未有的挑战。
从数字上看，与非罕见病用药相比，罕见病用药1期临床试验研究场所数平均为非罕见病临床试验的6倍，招募患者数是后者的四分之一。罕见病2期和3期临床试验分别占研究场所总平均数的一半至60％，入组患者低至临床试验志愿者总平均数的15％。
罕见病临床试验患者入组的特殊性
与非罕见病用药临床试验患者招募相比，罕见病用药临床试验筛查和随机入组失败率明显更高，显示罕见病患者招募和保持方面的挑战。罕见病临床试验所筛查的患者中，有81％没有入组资格，56％不能随机入组，而非罕见病临床试验的筛查失败率为57％，随机入组失败率为36％。与非罕见病相比，参与随机化临床试验的罕见病患者脱组率较低。
2014-2018年间的临床试验患者筛选与随机入组失败率
总结来看，罕见病用药研发热度不减，有望改变很多罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境。但我们也需要注意，从临床到获批，罕见病用药耗时比非罕见病用药平均长4年。而且罕见病用药临床试验总体上涉及更多的研究场所，招募患者更少，患者确认与入组困难。为了造福全球罕见病患者，如何应对这些挑战，值得行业与监管机构共同思考与解决。
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