日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的靶向RNA疗法casimersen(SRP-4045),在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果,显著增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达水平。
热门推荐: RNA , DMD , 肌萎缩今日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Sarepta Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物golodirsen(SRP-4053)的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。
热门推荐: 基因疗法 , DMD , golodirsen日前,瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可(除日本和韩国以外)。
热门推荐: 类固醇药物 , Santhera , DMD今日,专注于发现和开发用于罕见神经肌肉疾病的精准基因药物的生物医药公司Sarepta Therapeutics宣布,全美儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)的Jerry Mendell博士公布了来自1/2a期基因疗法临床试验的积极初步结果。该研究评估了AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin在杜氏肌营养不良症(DMD)患者中的疗效。
热门推荐: DMD , Sarepta Therapeutics , AAVrh74.MHCK7今日,Solid Biosciences宣布,美国FDA已经允许其继续IGNITE DMD临床试验,评估基因疗法SGT-001在杜氏肌营养不良症(DMD)中的治疗效果。
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