DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤,炎症发作,影响肌肉的再生。最终,肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。
热门推荐: 新药 , 基因疗法 , DMD昨天,美国食品药品监管局FDA给Sarepta公司一封完整回复信(Complete Response Letter),信中对Sarepta公司的外显子跳跃53的新药,Golodirsen表达了两个忧虑的地方。
热门推荐: FDA , 新药 , 肌营养不良自闭症谱系障碍,也叫孤独症,是一种复杂的发育障碍,过去的研究已经找到很多相关的基因突变。ASD的主要临床症状包括缺乏社交能力、缺乏沟通能力、行为重复刻板、兴趣范围狭窄。
热门推荐: 新药 , 自闭症谱系 , GABA通过梳理我国生物医药产业发展领先城市出台的相关生物医药产业促进政策,本文主要研究其政策导向和策略,从政策层面总结先进城市促进产业发展的领先经验,对其他地区制定产业政策具有一定借鉴意义。
热门推荐: 生物医药 , 新药 , 研发创新一家致力于开发自身免疫性疾病新药的Landos Biopharma公司,日前宣布完成B轮6000万美元的融资。该公司表示,这笔资金将主要用于推进其治疗炎症性肠病(IBD)和克罗恩病的在研资产进入2期临床研究。
热门推荐: 新药 , 融资 , Landos据《文汇报》报道,非洲国家刚果(金)的埃博拉疫情已持续超过1年,造成逾千人死亡。近日,世界卫生组织与多国研究团队合作,成功研发出4款治疗埃博拉的新药,其中效用最好的两款药物,若患者在感染初期接受治疗,存活率可高达9成。
热门推荐: 新药 , 埃博拉 , REGN-EB3今日,再生元(Regeneron Pharmaceuticals)公司宣布,靶向创新靶点血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的evinacumab,在关键性3期临床试验获得积极结果。该试验皆在评估evinacumab对低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平和其他脂类相关终点的影响。
热门推荐: 新药 , 再生元 , HoFH细菌感染,用点抗生素,似乎成了很多人的常规动作。然而,抗生素的滥用,再加上细菌出色的演化能力,原本可以被抗菌药杀死的一些致病菌如今产生了耐药性,成为几乎杀不死的“超级细菌”。由于缺乏有效的新药,超级细菌导致的感染很可能造成紧急的健康危机。
热门推荐: 新药 , 细菌感染 , 凝血因子“重大新药创制”国家科技重大专项于2008年启动,实施期限为2008年至2020年。这一关系国计民生的重大专项收官在即,成果如何?7月31日,科技部会同卫健委在北京召开“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会,介绍了该重大专项取得的最新进展。
热门推荐: 新药 , 免疫疗法 , 新药创制专项新药研发企业具有投入高、周期长、风险大的瓶颈,当前随着科创板的大力支持,未有盈利新药研发企业上市也有了新的选择。其中,科创板上市条件中的第五套上市标准,被认为是专门面向未盈利的生物医药类企业。
热门推荐: 新药 , 生物制药 , 科创板2018年是新药批准的丰收年,达到创纪录的59种。FDA今年的审批速度似乎有所放缓。今年已过去7个月了,只有16种新药获批,而去年同期有26种。
热门推荐: 艾滋病 , 新药 , 类风湿获得临床缓解的患者随后进入为期44周的维持研究。试验结果表明,接受皮下注射Stelara维持疗法的患者中达到临床缓解的比例显著高于对照组。
热门推荐: 新药 , 全新机制 , 炎型肠病Merck公司在研的一种缓释植入的实验性抗逆转录病毒(ARV)药物有望提供1年及以上的有效HIV预防功能,远超目前市场上的任何抗逆转录病毒 药物。
热门推荐: 新药 , HIV , merck小细胞肺癌(SCLC)约占所有新发肺癌的15%,其中70%的SCLC患者在疾病确诊时已处于广泛期。今年ASCO大会上报道了SCLC二线治疗的三大药物,给SCLC的治疗带来了春天,我们一睹为快。
热门推荐: 新药 , ASCO , 小细胞肺癌偏头痛是一种常见的慢性神经紊乱血管疾患,影响大约12%到14%的人,或者说全世界超过10亿人。症状可能包括恶心、对光和声音敏感。超过四分之三的偏头痛患者每月至少发作一次,其中一半以上患者在发作期间脑神经严重受损。
热门推荐: 新药 , 偏头痛 , rimegepant因为化疗治疗剃了光头、稚嫩的眼睛里流露出对健康的渴望……白血病患儿令父母揪心。记者从国家卫生健康委员会了解到,我国已将贫困儿童白血病的集中救治管理拓展到全部儿童,这一举措已惠及3.5万白血病患儿。
热门推荐: 白血病 , 新药 , 血癌截止2019年6月30日,FDA共获批36个全新分子或者新的适应症,6x6=36平均每月6个,不能不赞叹下FDA的工作效率!
热门推荐: FDA , 新药 , 适应症阿尔茨海默病(Alzheimer’s Disease,下称AD)是痴呆症(Dementia)最常见的形式,占到痴呆症发病总数的60%以上。据国际阿尔茨海默病协会统计,截止至2018年,全球AD患者总数已经超过5000万,预计到2050年,这个数字将超过1.5亿。目前,全球每年在AD上的医疗支出超过1万亿美元,到2030年将翻倍到2万亿美元。
热门推荐: 新药 , 阿尔茨海默病 , 申报日前,Alexion Pharmaceuticals公司宣布,FDA已接受该公司为Ultomiris递交的补充生物制剂许可申请(sBLA),并授予其优先审评资格。这种药物是一种长效C5补体抑制剂,可用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。优先审评资格意味着FDA将在今年10月19日之前作出回复。
热门推荐: 新药 , 长效免疫抑制 , 获FDA优先审评2019年5月,全球首批新药主要集中在美国、欧盟、中国和俄罗斯,共计8个。
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