日前，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，FDA已接受该公司为Ultomiris递交的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。这种药物是一种长效C5补体抑制剂，可用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。优先审评资格意味着FDA将在今年10月19日之前作出回复。
aHUS是一种严重的慢性罕见病，可导致重要器官的进行性损伤，其中肾 脏为主要影响器官，可出现肾衰竭和早夭。这种慢性罕见病的主要特征为血栓性微血管病（TMA），患者全身微血管中出现炎症和血液凝结。
据报道，Ultomiris是首个长效的C5补体蛋白抑制剂，每8周使用一次便可抑制C5蛋白的活性。这种药物可通过抑制终端补体级联反应，治疗补体信号通路不受控制激活引发的多种疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、aHUS以及抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力。
这一sBLA是基于先前公布的Ultomiris治疗aHUS的3期研究结果。56名未接受过补体抑制剂治疗的成年患者每8周通过静脉输液接受一次Ultomiris的治疗。试验结果表明，83.9%的患者血小板减少症得到缓解，76.8%的患者出现溶血的概率降低，58.9%的患者肾功能得以改善。
“FDA接受sBLA，对为患有这种致命性疾病的患者提供潜在新标准治疗方法具有重要的意义”，Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff先生说，“我们期待与FDA密切合作，加快对此项申请的审评。”
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