2019年5月24日FDA批准Onasemnogene abeparvovec在美国上市,该药是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法,用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , SMA , Zolgensma2019年7月29日,大 麻提纯公司Neptune Wellness Solutions收购北卡罗来纳州大 麻供应商Sugarleaf。此次收购后,Neptune将建立一个美国大 麻提取物供应链,并在美国东南部重要地区获得24000平方英尺的设施用地。
热门推荐: 供应链 , 大 麻 , 健康保健品7月25日,发表在JAMA Oncology上的一项研究中,来自约翰霍普金斯Bloomberg–Kimmel癌症免疫疗法研究所的科学家们报告称,在用O药治疗晚期黑色素瘤、肾细胞癌或非小细胞肺癌(NSCLC)患者的首个多剂量临床试验中,5年生存率这一数据令人振奋。
热门推荐: 癌症 , PD-1/PD-L1 , Opdivo在一些新闻报道中,我们往往会看到癌症免疫疗法在一部分患者中产生了非常明显的疗效,比如肿瘤明显缩小甚至完全消失。但是PD-1抑制剂毕竟是一种非常年轻的治疗方法,从第一位患者参加临床试验到现在也只不过十多年,它的长期疗效怎么样呢?
热门推荐: 肿瘤 , 免疫治疗 , PD-1今日, 迈兰(Mylan)公司和辉瑞(Pfizer)公司宣布达成一项最终协议,迈兰公司将与辉瑞旗下专注于非专利品牌和仿制药业务的辉瑞普强(Upjohn)公司合并,创建一家新的全球性医药公司,致力于造福全世界患者。
热门推荐: 仿制药 , 辉瑞 , 公司合并成立于1851年的英国皇家马斯登医院是世界上第一家致力于癌症诊断、治疗和研究的医院,也是目前欧洲最大的综合癌症治疗中心。科技日报记者近日从该医院了解到,在癌症临床治疗上,经过改良和创新,已经拥有许多较为有效的药物和治疗技术方法,但想获得满意的治愈率直至彻底攻克癌症,仍然需要突破新药研制和治疗技术上的诸多瓶颈。
热门推荐: 卵巢癌 , 癌症 , 新药研制7月29日,默沙东(MSD)宣布,Keytruda(pembrolizumab)联合化疗,在治疗三阴性乳腺癌(TNBC)的关键3期临床试验中达到病理完全缓解(pCR)的主要终点。
热门推荐: 乳腺癌 , 默沙东 , PD-17月23日,正大天晴药业的利伐沙班片审评审批状态显示“在审批”,此前(5月27日),苏州第三制药厂的利伐沙班片显示“已发件”,但最终未收到获批的消息,此次正大天晴能否赶超获得首仿?我们拭目以待。
热门推荐: 正大天晴 , 抗血栓药 , 利伐沙班片日前,致力于开发治疗角膜疾病新疗法的Trefoil Therapeutics公司宣布完成A轮2800万美元的融资。该公司正在开发新型工程化成纤维细胞生长因子-1蛋白(eFGF-1)作为治疗严重角膜内皮疾病和上皮疾病的再生药物疗法。
热门推荐: 融资 , 眼部疾病 , 再生药物疗法近日,医疗收购公司KBL Merger Corp.IV(KBL Merger)宣布收购制药公司CannBioRex Pharmaceuticals Corp(CannBioRex)。最终协议于7月26日签署。本次收购未披露任何财物条款。
热门推荐: 抗炎症药物 , 投融资 , 大 麻素2019年4月24日,Cardinal Health宣布收购与药房配药系统相关联的数字通信平台mscripts,获得了一个可直接与药房配药系统相连的移动和网络应用程序,来为患者提供有针对性的信息。
热门推荐: 药物包装 , **药物 , Walter尽管辉瑞的JAK抑制剂Xeljanz此前获得了一线溃疡性结肠炎治疗的批准,然后近日该药却迎来了沉重打击——美国FDA强制要求该药在包装上增加黑框警告,警告相关患者服用10毫克剂量、每日两次的JAK抑制剂会增加血栓甚至导致死亡的风险。
热门推荐: 辉瑞 , Xeljanz , 结肠炎鉴于在SOTA-CKD3和SOTA-CKD4研究中降低血糖(HbA1c)的主要终点结果,赛诺菲已向合作伙伴Lexicon发了一份通知,将终止双方所有正在进行的全球1型和2型糖尿病项目中开发、制造和商业化Zynquista的合作。
热门推荐: 糖尿病 , 赛诺菲 , 索格列净20世纪60年代初,mRNA首次被发现;70年代,科学家通过脂质体将mRNA递送到细胞中;90年代,由于RNA递送技术足够成熟,可以支持基于mRNA的**和癌症免疫治疗的临床前研究。此后,mRNA疗法开始显示出预防和治疗广泛疾病(包括血友病、心肌梗塞、艾滋病和多种癌症)的潜力。
热门推荐: 生物技术 , 肿瘤 , mRNA2019年3月20日Solriamfetol hydrochloride获美国FDA批准上市,用于治疗嗜睡症或阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)成人患者的白天过度嗜睡(EDS),商品名为Sunosi®,由爵士制药上市销售。
热门推荐: FDA , 爵士制药 , EDS器官发生涉及多种细胞类型整合在一起;细胞类型特异性的基因网络失调导致出生缺陷,所导致的出生缺陷影响5%的活婴。先天性心脏缺陷是最常见的出生缺陷,并且是由不同的心脏祖细胞亚群受到破坏引起的,但是导致器官水平缺陷的个体祖细胞的转录变化仍然是未知的。
热门推荐: Hand2 , 基因网络失调 , 先天性心脏缺陷ARG1-D又称精氨酸血症,是一种罕见的遗传性疾病。患者因为ARG1基因上的突变,导致肝 脏内缺乏精氨酸酶1,精氨酸代谢出现障碍。精氨酸在患者的血液及脑髓液中累积,可导致其智力和运动障碍、痉挛性瘫痪。
热门推荐: FDA , 精氨酸酶 , ARG1-D先天性黑朦(LCA)是一类遗传性视网膜退化疾病,至少在18个基因上的基因突变可以导致这种疾病。它是遗传性儿童失明最常见的原因。LCA的症状在出生后第一年就会出现,导致显著视力丧失,以至于完全失明。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR , LCA说起中国发病率第一的传染病——肝炎,大多数人的第一反应是“乙肝”,而不会注意到它的姐妹“丙肝”。中国肝炎防控基金会近年的一项公众调查显示,只有38%的人听说过丙肝,远低于对甲肝(91%)和乙肝(95%)的认识。
热门推荐: 病毒 , 肝炎 , 丙肝有人说,科学发现就是“不断否定过去”的过程。在最新的理论与工具的助力下,以前一些被写入了教科书的“常识”,也会不断被刷新和颠覆,这反映了人类在理解世界上的进步。只是在这周最新发表的一篇《细胞》论文里,认知被颠覆的次数有点多……
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