https://www.cphi.cn 2018-08-24 17:08 来源：细胞治疗公众号 作者：包包
基因编辑技术
除了少数非基因编辑的CAR-T疗法外，自体性的T细胞疗法需要从病人身上分离出免疫T细胞，然后用基因编辑技术，给T细胞加入一个能识别特定肿瘤细胞的元素，令T细胞具有杀死该种肿瘤细胞的嵌合抗体。这也意味着，基因编辑技术作为成本的环节之一，也有一定的降价空间。尤其是2012年才首次报道的CRISPR，目前已获得学术界广泛认可。多家CRISPR技术研发公司已与各大制药公司展开合作，有望改进CART和TCRT免疫疗法的安全性和有效性。
冷链物流
你能想象把于患者而言如此重要的细胞交给帮你送快递上门的小哥们吗？当然不能。细胞保存条件远比普通物品苛刻，更不用说不容半点闪失的救命细胞了。因此，细胞治疗公司基本都在建立自己的运输体系来确保细胞的活性。显而易见，这又是一项高昂但也许可避免的成本。比起各个公司自己建立冷链运输体系，如果有专业的“医学快递”来统一负责，无疑能够为细胞治疗公司大幅“减负”。
事实上，在美国已经有人将目光投向了这个领域，UPS已专门成立了健康管理事业部，其负责人认为后勤运输是CAR-T产业化的关键因素之一，可直接影响到临床的应答和疗效。而中国较高的人口密度和越来越便捷的交通条件决定了快递运输行业相比国外有更多的先天优势，相信空白很快能够得到填补。
分工精细化
假如十个人要做一百条裤子，是每人做十条比较快，还是把“做裤子”的流程分成十个工序，流水线作业比较快？显然是后者。而且如果能够依靠机器的帮忙，那么速度还会更快！“流水线”与“自动化”的概念从来都是改善效率的利器，即使是医药行业也不例外。如今，已经有越来越多的大型企业将临床前研究等研发环节外包给各个专做某个特定环节的企业，且这个趋势正在愈演愈烈。越来越明确的分工也让整个行业看到了充分的效率提升空间。效率有所提升，成本自然就会有所下降。
此外，越来越精细的分工必然会激发企业不断升级研发水平与生产工艺。举个例子，在目前的实验方法下，为病人准备T细胞需要数周时间，而且也很难衡量工程细胞的效果。而如果通过一种名为Strep-tagII的新合成蛋白标记，就可以提高T细胞生产速度，大大减少培养时间（原来需14-20天，改良后可缩短至5天甚至更短），而且，通过向T细胞受体的胞外域插入Strep标签，可以将抗癌CAR-T细胞的选择纯度提高到95%，而如果没有Strep标签，CAR-T细胞的纯度通常小于50%。高纯度、短时间意味着显著提升的产率，也意味着成本的下降成为可能。
除了以上这些产业方面的改进潜力之外，新靶点的开发、新抗体的研发、CAR 分子的优化等也都能够在推动技术发展的同时，帮助降低疗法的成本。TCRT 虽然有着更高的技术壁垒，但因其在实体瘤方面的更佳表现，也必将在未来有更多产出。
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