https://www.cphi.cn 2018-07-30 16:18 来源:新浪医药新闻 作者:newborn
蓝鸟生物LentiGlobin是即将进入欧洲市场的新型细胞和基因疗法浪潮的一部分。今年7月,来自诺华的CAR-T疗法Kymriah和吉利德/凯特的CAR-T疗法Yescarta同时获得CHMP推荐批准的积极意见,而Spark Therapeutics公司的眼科基因疗法Luxturna预计也将在2018年底获得CHMP推荐批准的积极意见。在美国方面,上述3款细胞和基因疗法均已在2017年获得FDA批准上市。
目前,欧洲地区仅有2款基因疗法获批上市。一是荷兰生物技术公司UniQure的Glybera,于2012年10月成为欧洲历史上首个获批上市的基因疗法,用于治疗成人胰 腺炎反复发作导致的脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。Glybera曾是全球最昂贵的孤儿药,定价高达121万美元,但该药因市场表现欠佳已退市。
另一个是葛兰素史克的Strimvelis,该药于2016年5月获批,治疗罕见病腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿科患者,这也是欧洲上市的首个体外基因修饰的造血干细胞基因治疗产品。
文章参考来源:Bluebird’s first gene therapy gets European fast track
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