据FIERCE Pharma网站消息，诺华与蓝鸟生物（bluebird bio）达成了一项转让协议，将以 1.03 亿美元的价格从蓝鸟生物购买一张美国FDA优先审评券（PRV）。

       但这项价值 1.03 亿美元的转让协议是否能达成取决于FDA是否批准蓝鸟生物用于治疗镰状细胞病(SCD)的基因疗法Lovo-cel。蓝鸟生物预计FDA将在12月20 日前对其 lovo-cel 申请做出决定。

       优先审评券制度是美国FDA为了鼓励制药企业开发针对某些热带疾病、罕见病、物质威胁医疗对策的药物所推行的一种福利制度。凡是按照疾病清单成功开发出相关药物的制药商均可获得一张PRV，这张优先审评券可由药企自己使用，也可转手卖给其他制药公司，这使得它的接受者可以加快对新药上市申请的审查，从标准的10个月审评时间缩短至6个月。

       继argenx 和 BMS之后

       诺华成为第三个买家

       据蓝鸟生物的一份文件显示，诺华是 PRV 转让协议中的另一家公司。如果交易最终达成，这将是蓝鸟生物近一年来第三次出售 PRV。

       蓝鸟生物在美国FDA批准ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）用于治疗需要定期输注红细胞的成人和儿童β地中海贫血，以及SKYSONA（elivaldogene autotemcle）用于治疗早期活动性肾上腺脑白质营养不良后，在2022年获得了2张优先审评券。

       随后，2022年11月和2023年1月，蓝鸟生物分别以1.02亿美元和9500万美元的价格完成兑现——将PRV出售给荷兰免疫学公司argenx和跨国巨头BMS。argenx买入的这张优先审评券预计将用于其同类始创 新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂efgartigimod的未来上市申请。

       资金告急维持不足一年

       转让PRV有望换来现金流收入

       蓝鸟生物在第二季度收益报告中曾透露，目前公司面临财务挑战，截至2023年6月30日，包括受限资金在内，蓝鸟的现金头寸为2.91亿美元，该公司预计全年的现金消耗将在2.7亿美元至3亿美元之间。如果没有价值约4500万美元的限制性现金，该公司的现金跑道只能维持到2024年第二季度。

       蓝鸟生物首席财务官Chris Krawtschuk在一份声明中表示，这次出售lovo-cel PRV将 "在预期上市前为蓝鸟生物提供重要的非扩张性资金来源"。

       同时，随着 Zynteglo 和 Skysona 的上市，蓝鸟生物表示预计其现金流将持续到 2024 年中期。然而这两款产品上市之路，无不艰难险阻。

       Zynteglo是蓝鸟生物在基因疗法耕耘27年后才迎来的第一个属于自己的产品，在2022年8月成为第一个FDA批准的体外慢病毒基因疗法，有望改变“目前需要终生护理”的β-地中海贫血的治疗模式，该疾病的成人和儿童患者需要常规红细胞输血治疗。

       由于欧洲监管机构对药品规格和制造流程的管控，让2019年诞生的Zynteglo商业化进程被多次延迟，直至推迟到了2020年，还正巧碰上了新冠疫情在全球爆发，第一个商业治疗被迫推到下半年。

       好在2022年9月，蓝鸟生物传来好消息。基因疗法Skysona继欧盟后被美国FDA加速批准上市，用于延缓4-17岁患有早期活动性脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）男孩的神经功能障碍进展。Skysona利用慢病毒载体，在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内，通过表达ALD蛋白，阻止CALD的进展，并尽可能保留神经功能。该款疗法的定价是300万美元。