（三）推进产品开发，确保产品安全

       CBER不仅促进了新医疗产品的开发和可用性;通过研讨会、会议和讨论会，它还分享和寻求有关疾病和治疗的重要新知识，并努力确保已上市产品的安全性。

       生物制品评价研究中心

       2018年生物制品评价与研究中心关于生物制品监管的科学专题研讨会，强调CBER研究，展示科学研究如何为监管决策提供信息，并为FDA内部和外部组织发展合作提供了一个论坛。(2018年6月25日至26日)

       **研究和审查办公室

       用于预防、治疗或治愈人类疾病的活微生物产品的科学与监管"(2018年9月17日)

       -与美国国家过敏和传染病研究所合作举办的公共研讨会，与科学社团交流有关临床、生产和监管方面的信息，这些信息与基于活菌的产品有关，用于预防、治疗或治愈人类疾病。

       **及相关生物制品咨询委员会(VRBPAC)会议

       -探讨B组链球菌**在妊娠期保护新生儿的有效性(2018年5月1日)

       -选择流感病毒株纳入2018/2019流感**(2018年3月1日)

       世界卫生组织北半球流感**组成磋商会议(2018年2月19日至21日，瑞士日内瓦)。

       参与世卫组织**安全全球咨询委员会(GACVS)。该委员会就全球或区域关注的**安全问题向世卫组织提供独立、权威和科学的建议，这些问题有可能影响国家短期或长期免疫规划。(2018年6月)

       于2017年10月1日至2018年8月31日，参与跨部门协作流感(Flu)风险管理会议(FRMM) 10次会议讨论:

       -季节性流感监察

       -流感**储备计划

       - H7N9流感病毒监测

       -产生候选**病毒

       -季节性流感**和大流行性流感**的试剂

       -流感**成效研究

       -季节性流感**改善计划(SIVI)的进展。该计划是一个跨部门合作项目，目的是在循环病毒株发生变异的情况下保持流感**的有效性。

       组织和先进疗法办公室

       NIST-FDA基因组编辑研讨会，讨论基因组编辑的测量和标准需求，尤其是治疗产品。其目标是澄清监管需求和挑战，并告知最近成立的NIST基因组编辑联盟在基因组编辑安全和报告标准化方面所做的努力。（2018年4月23-24日）

       与日本教育文化、体育、科学和技术部合作召开了第21届美日细胞和基因治疗会议，"神经退行性疾病：生物学、细胞和基因疗法"。会议的目标是就生物医学研究的前沿和不同领域交换意见，并加强美国和日本科学家之间的合作机会。CBER阐明了美国对细胞和基因疗法临床发展的监管方法。（2018年3月1日）

       NIST-FDA流式细胞术研讨会：建立流式细胞术中的测量保证，重点确定临床和制造环境中的问题，探索标准制定中的潜在解决方案和需求。（2017年10月25日）

       "21世纪免疫球蛋白效力"公开研讨会，讨论行业在满足美国免疫球蛋白(IG)产品效力要求方面面临的新挑战，并确定应对这些挑战的措施。研讨会包括来自学术机构、行业和政府机构的专家的演讲和小组讨论。(2017年11月8 - 9日)

       血液研究和审查办公室

       召集血液制品咨询委员会(BPAC)讨论降低输血传播寨卡病毒风险的策略。作为器械分类专家小组，BPAC还讨论了人类白细胞抗原、人类血小板抗原和人类中性粒细胞抗原设备的设备分类。(2017年11月30日- 12月1日)

       召开BPAC会议，讨论控制血小板细菌污染风险的可用策略，包括使用基于培养的设备进行细菌检测、快速细菌检测设备以及实现病原体减少技术。作为器械专家小组，BPAC还讨论了将用于诊断人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的体外诊断设备从III类重新分类为II类。(2018年7月18日至19日)。

       生物统计学和流行病学办公室

       哨兵行动

       生物有效性和安全性(BEST)行动

       在哨兵行动范围内扩大CBER项目，帮助建立一个国家项目，用于实时检测罕见的不良事件，并对生物产品进行安全评估。BEST为CBER提供了从超过2000万患者中获取电子健康记录(ERH)的途径，用于血液、先进疗法和**的快速安全和有效性研究。

       对血液成分进行查询研究（超过200个简单、18个中等、15个复杂），以确定输血和不良事件（AEs），如输血相关的急性肺损伤

       使用新的自然语言处理(NLP)方法识别输血相关循环过载(TACO)和输血后脓毒症病例;使用ERH记录评审验证案例。

       演示使用NLP自动向FDA不良事件报告系统(FAERS)报告不良事件。

       生物制剂有效性和安全性(BEST)哨兵行动日

       与业界召开会议，讨论CBER的要求和需要，以建立额外的能力:1)生物制剂上市后，接近实时的安全和有效性监测;2)获取以临床患者为中心的大量数据来源，特别是未识别的电子健康记录;3)采用先进的查询工具、机器学习、人工智能和自然语言处理等创新方法进行监控。合同于2018财年晚些时候授予。(2018年2月12日)

       输血-传播感染监测系统(TTIMS)

       TTIMS是一个血液监测系统，用于评估大于60%的美国血液供应中HIV、乙肝和丙肝的风险。

       分析捐献者前30个月的检测数据;进行艾滋病毒近因检测(经过一段时间后，可测量的抗体或遗传物质的感染机体产生)和捐赠者风险问卷。

       通过中期分析确定，自TTIMS开始以来，艾滋病毒患病率或风险没有明显增加。

       医疗保险和医疗补助服务合作中心

       该产品安全和有效性监测合作项目为美国约5800万老年人提供了获取医疗保险数据的途径，其中大部分是老年人。

       完成了一项针对1300多万65岁及以上人群的研究，该研究表明，在2017-18年期间，细胞培养和高剂量流感**在预防住院和急诊室就诊方面略优于蛋源性四价流感**。

       -细胞培养**的有效率提高10.7%;高剂量**的有效率提高8.4%

       完成了对年度流感**和Guillain-Barre综合征的快速监测，发现在2017-18流感季节没有增加的风险。

       疾病控制和预防中心与**安全数据链(VSD)合作

       VSD是美国疾病控制与预防中心免疫安全办公室和8个卫生保健组织之间的一个合作项目，监测**安全，并研究美国1000万人接种**后发生的罕见和严重不良反应。

       病人输入计划科学(SPI)

       SPI包括系统地获取、分析和使用信息的方法和途径，这些信息可以获取患者的经验、观点、需求和优先级，以支持医疗产品的开发和评估。

       生物统计和流行病学办公室扩大了对FDA努力的支持，通过患者输入计划科学，将患者对治疗偏好和结果的输入整合到医疗产品开发和监管决策中。

       完成识别和鉴定血友病患者队列哨兵行动研究评估的可行性;使用手机APP调查血友病患者。

       针对以下疾病领域的潜在CBER产品开展了三项患者偏好研究:骨关节炎、镰状细胞病和脆性糖尿病。这些研究将提供重要的见解，以了解患者的观点和使用患者偏好信息(PPI)的监管决策。PPI可以回答以下问题:哪些好处和风险对患者最重要，以及哪些好处和风险的权衡是他们可以接受的。这些努力支持《21世纪治疗法案》下以病人为重点的药物开发要求，以及《PDUFA VI》下的类似承诺。

       -根据《21世纪治疗法案》和《PDUFA VI》，赞助或代表CBER参加多个中心间行动和公开研讨会，旨在制定指南文件，将患者体验数据纳入提交给FDA的文件中，以便为监管决策提供依据。

       -研讨会:"推广使用病人的偏好资料作为医疗产品评估的科学依据"

       -草案指南及研讨会:"以病人为中心的药物研发:收集全面及具代表性的意见"

       -在多个国家和国际会议上介绍如何将病患纳入监管决策。

       生物统计学

       与CDER合作组织FDA公共研讨会"促进临床试验中复杂创新设计的使用"。这个研讨会讨论了复杂的适应性临床试验设计、贝叶斯和其他创新的临床试验设计，以及验证性试验设计和规划的临床试验模拟。(2018年3月20日)

       与FDA的 CDER合作，支持在杜克大学Duke-Robert J. Margolis, MD健康政策中心举办的一个公共研讨会，"在罕见病环境中利用创新的统计方法和试验设计"。与会者讨论了罕见病产品开发的创新统计方法，如使用早期阶段试验的先前数据来指导Ⅲ期临床试验设计和使用患者注册表。(2018年3月19日)

       与CDER合作，启动了一个试点项目，审查复杂和创新的试验设计(CID)提案，履行PDUFA VI承诺。