CBER主任Peter Marks博士

       FDA负责药品审评监管的机构是CDER和CBER，这两个中心掌握药品监管的重要实权，其日常作出的决策关乎企业及其产品的命运。CDER负责审评和监管化学类处方药、非处方药以及大分子抗体类药物以及一些作为药物管理的产品； CBER负责审评和监管生物制品和相关产品（包括血液、**、变应原、组织和细胞、以及基因治疗）；

       近几年，生物制药领域不断发生重大突破，最新的基因疗法、再生医学疗法的评价都集中在CBER监管的范畴，CBER的重要性越来越大。

       下面我们一起来看一下2018财年CBER的主任报告：

       2018财年是CBER富有成效和令人兴奋的一年，在支持21世纪医学的前景，推动科学技术发展，以及为公共卫生服务方面作出了卓越的贡献。

       2018财年的亮点之一是批准了两种基因疗法:Luxturna和Yescarta。Luxturna是首个针对特定遗传性疾病(遗传性视网膜疾病)的直接给药基因疗法; Yescarta是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗某些类型的成人大b细胞淋巴瘤。我们还批准了HEPLISAV-B, 一种乙型肝炎**，用于预防18至70岁成人中所有已知亚型乙型肝炎病毒引起的感染；Shingrix, 预防50岁以上成年人带状疱疹的**；Fluarix Quadrivalent,用于6个月大的儿童预防流感。此外，CBER/FDA向国防部授予紧急使用授权，允许在没有血浆或血浆不实用的情况下使用冻干血浆治疗军事战斗中受伤的美国军人的出血或凝血病。

       FDA在控制寨卡病毒方面的持续贡献包括CBER批准了cobas寨卡病毒检测和Procleix寨卡病毒检测(核酸检测)，这是首个直接检测个人献血者血浆中寨卡病毒RNA的献血者筛查测试。

       下面的报告强调了CBER的这些成就和其他一些成就，这些成就反映了我们对新的和正在进行的科学和监管挑战的反应，比如先进疗法、新发传染病和血液供应的威胁。它还反映了我们如何谨慎地关注我们自己的研究和利益相关者的拓展，以便他们支持我们应对这些挑战的努力。为了突出今年利益相关者拓展的一个方面，我们启动了互动计划(CBER初始目标是为CBER产品提供监管建议)。这些会议使发起人能够在新药临床申请前会议之前研发的早期阶段同当局取得初步非正式协商。

       我们今年的成功还包括达到或超过处方药申请者付费法案VI和医疗器械使用者收费修正案的预期，详情如下。CBER还代表《21世纪治疗法案》发起或完成了相关工作，包括患者在监管决策方面的经验、向研究机构提供资助、起草再生医学指南，以及为抗菌和抗真菌药物开发提供指导。

       CBER很高兴提供这份报告，它表明该中心将继续致力于我们的愿景和使命，以迎接在国家和全球范围内改善公共卫生的挑战。

       （一）促进获得安全有效的产品

       2018年，CBER通过在新产品的科学和监管概述方面实现或超过预期，促进了公共卫生的发展。这些成就包括:

       处方药申请者付费法案VI (PDUFA)

       2018财年收到的生物许可申请包括四份标准级申请(非优先级)和一份优先级申请，这些申请正在审查中，并在2018财年结束时的审查时间目标之内。

       截至2018年9月，CBER在2017财年收到的所有11份BLA PDUFA申请，在目标时间内采取了行动。在六份标准级申请中，四份获批准，一份完全回应，另一份撤回;在五份优先级申请中，三份获批准，一份处于完全回应状态，另一份已撤回。

       医疗器械使用者付费案修订(MDUFA)

       截止2018年6月30日，CBER对2018财年提交的510(k)申请在FDA的90天时限内，作出了的批复决定，超过了2018财年95%的批准目标。

       截至2018年6月30日，CBER对在该时限内收到的所有提交材料发布了MDUFA决定，超过了实时医疗器械上市前补充和修正"90天时限内"审批95%的2018财年目标。

       CBER在此期限内对的提交材料发布了MDUFA决定，超过了医疗器械上市前补充和修正"180天时限内"审批95%的2018财年目标。

       21世纪治疗法案投资

       CBER根据《21世纪治疗法案》要求，完成了创新基金的协调工作，并在2018财年结束前投入了1400万美元的资源。作为我们致力于实现《21世纪治疗法》目标的一部分，CBER向5个机构提供了近300万美元的赠款，用于支持旨在开发更具创新性、一致性和可靠性的生物产品制造的研究。

       与国外监管机构签订的互认协议(MRA)

       CBER评估了14个国家的监管机构，确保他们对该中心监管的医疗产品的检验能够按照MRA的要求得到FDA的认可。CBER继续评估剩余欧盟成员国能否履行2018年12月和2019年7月的承诺。

       军事人员使用冻干血浆产品的紧急使用授权(EUA)

       CBER /FDA向美国国防部(DoD)授予紧急使用授权(EUA)，使其能够紧急使用由French FDP生产的病原体减少、白细胞减少的冻干血浆。该产品用于当血浆不可用或不实用时，治疗在军事战斗中受伤的美国军人的出血或凝血病。EUA的批准表明了FDA对2018财年启动的联合项目的承诺，该项目旨在进一步加强FDA对国防部的支持，以确保有效开发治疗受伤军人的医疗产品，首先关注CBER监管的产品。

       （二）主要的创新药，复杂生物制品的批准

       2018财年是批准新型生物制品，尤其是细胞和基因疗法的丰收年。CBER还批准了新**，并继续批准新出现感染的血液筛查装置。这些产品的引进反映了CBER科学家的承诺，即支持使用先进和新型技术制造的产品的开发。

       **研究和审查办公室

       Fluarix Quad Competitive（流感病毒**），用于预防6个月及以上人群中由A型和B型流感病毒引起的流感疾病。（2018年1月11日）

       Heplisav-B（乙型肝炎**[重组]，伴佐剂），用于预防18至70岁成人中所有已知的乙型肝炎病毒亚型引起的感染。（2017年11月9日）

       Shingrix（重组带状疱疹**，伴佐剂），用于预防50岁及50岁以上成人的带状疱疹。（2017年10月20日）

       组织和先进疗法办公室

       Recell自体细胞收集装置，用于治疗18岁及以上患者的急性热烧伤创面。(2018年9月20日,)

       JIVI (抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-AUCL，用于以前治疗过的成人和青少年(12岁及以上)的血友病A(先天性因子VIII缺乏症):1)按需治疗和控制出血发作;2)出血的围手术期处理;3)常规预防，减少出血发生的频率。(2018年8月29日)

       Panzyga（静脉注射免疫球蛋白，人-干扰素），用于治疗2岁及以上患者的原发性体液免疫缺乏症（PI），以及治疗慢性免疫性血小板减少症。（2018年8月2日）

       Hematopoietic Progenitor Cells, Cord (HPC-C)，用于无亲缘关系的供体造血祖细胞移植程序，并结合适当的造血和免疫重建准备方案，用于遗传性、获得性或因骨髓清除治疗而影响造血系统的疾病患者。(2018年6月21日)

       ANDEXXA(凝血因子Xa(重组)-zhzo)，适用于利伐沙班和阿哌沙班治疗的患者，由于出血危及生命或无法控制而需要逆转抗凝。(2018年5月3日,)

       Plasma Cryoprecipitate（用于进一步制造）（2018年5月3日）

       FIBRIN SEALANT（人用），当通过标准手术技术（如缝合、结扎和烧灼）控制出血无效或不切实际时，作为成人手术中轻微至中度出血的止血辅助物。（2018年2月5日）

       Luxturna（Voretigene Neparvovec），一种腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，用于治疗确诊的双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD）导致的视力下降患者。这项批准用于CBER批准的第三种基因疗法和第一种针对特定遗传疾病的直接基因疗法。（2017年12月19日）

       Yescarta（axichabtagene ciloleucel），一种基于细胞的基因疗法，用于治疗成人大B细胞淋巴瘤患者，这些大B细胞淋巴瘤对至少两种其他治疗没有反应或在至少两种其他治疗后复发。这是FDA批准的第二种基因疗法，也是第一种针对某些类型的非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。（2017年10月18日）

       血液研究和审查办公室

       Imugen Babesia microti Arrayed Fluorescent Immunoassay阵列荧光免疫分析法(AFIA)是第一个用于检测人血浆样本中巴贝西虫抗体(B. microti)的供体筛选试验，以及用于检测人全血样本中B. microti DNA的巴贝西虫抗体核酸试验(NAT)。巴贝西虫病寄生虫是通过蜱虫叮咬和从受感染的供体输血或输血成分传播的。由于这些测试可以防止通过输血传播巴贝西虫感染，因此它们被授予优先审查地位。(2018年3月6日)

       Cobas Zika Test(核酸测试)，首个直接检测个体献血者血浆中寨卡病毒RNA的献血者筛查测试，包括全血献血者、输血用血液成分以及其他活体献血者，以防止病毒传播。(2017年10月5日)

       Albuminex (人用 )5%和25%，适用于成人和儿童，用于低血容量、腹水、低白蛋白血症，包括烧伤、急性肾病、急性呼吸窘迫综合征和心肺搭桥。