（四）CBER发布的行业指南

       血液研究和审查办公室

       -在获得许可的丙型肝炎病毒抗体供体筛选试验中对产生反应的供体进行进一步检测(2018年9月)（建议根据21 CFR 610.40(e)的要求，对经许可的丙型肝炎病毒抗体(抗hcv)供体筛选试验产生反应的供体进行进一步检测。它就如何报告这些建议的执行情况向血液机构提供指导。）

       -由于人类嗜T淋巴细胞病毒I型和II型（抗-HTLV-I/II）抗体的反应性试验结果延迟对献血者重新鉴定的建议（2018年9月）。（根据先前抗HTLV-I/II的反应性试验结果是假阳性的情况，向血液机构提供延迟献血者可接受的再鉴定方法的建议）

       -降低血液和血液成分传播寨卡病毒风险的建议-修订(2018年7月)（建议血站对在美国及其地区收集的所有献血者进行检测，使用个人(ID) NAT或MP NAT进行ZIKV核酸检测(NAT)。该指南允许通用MP NAT，除非在地区收集区域内，根据某些条件，蚊子传播的寨卡病毒传输风险增加，然后触发转换为ID NAT。本指南取代2016年8月的同名指南文件。）

       -降低输血传播巴贝斯虫病风险的建议-草案（2018年7月）（为降低输血传播巴贝斯虫病（TTB）的风险，对捐献者筛选、捐献检测、捐献者延期和产品管理的建议。本指南中包含的建议适用于血液和血液成分的采集，源血浆除外。）

       -使用血清学检测降低血液和血液成分中克鲁兹锥虫感染的传播风险(2017年12月)（为采血机构提供关于使用血清学检测来降低血液和血液成分中锥虫病(恰加斯病)传播风险的建议。这些建议适用于血液和血液成分的收集，用于输血或用于制造产品，包括作为医疗设备的组成部分或用于制造医疗设备的捐赠，但血浆源除外。）

       -《降低克雅氏病和变异性克雅氏病通过血液和血液制品传播的可能风险的预防措施修订》修正案--草案(2017年12月)（提供经修订的建议，以减低经由血液及血液制品传播变异克雅氏病(vCJD)的可能风险，方法如下:1)修订及取消延迟对牛海绵状脑病(BSE)接触的地区风险的某些建议;2) 建议延迟对爱尔兰1980年至今有输血史的个人）

       -血站血液成分制造过程中病原体减少技术的实施:问答-草案(2017年12月)（提供用于收集或处理血液和血液成分的血液设施，并建议实施用于制造病原体减少血液成分的病原体减少装置。）

       组织和先进疗法办公室

       -人类基因治疗产品给药后的长期随访-草案（2018年7月）（关于基因治疗产品给药后迟发性不良事件数据收集的长期随访观察研究设计的建议）

       -在产品生产和患者随访期间，对逆转录病毒载体为基础的人类基因治疗产品进行复制逆转录病毒的测试-草案（2018年7月）（关于在生产逆转录病毒载体基因治疗产品期间以及在对已接受逆转录病毒载体基因治疗产品的患者进行随访监测期间检测具有复制能力的逆转录病毒的建议。）

       -血友病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（关于凝血因子VIII（血友病A）和凝血因子IX（血友病B）活性测定的临床试验设计和相关进展的建议，包括如何解决因子VIII和凝血因子IX活性测定的差异。本指南还包括关于支持开发治疗血友病的基因治疗产品的临床前考虑的建议。）

       -罕见病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（针对临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题，向利益相关者提出开发人类基因治疗产品以治疗成人和/或儿科患者的罕见疾病的建议。）

       -视网膜疾病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（为影响成人和儿科患者的视网膜疾病开发人类基因治疗产品的利益相关者提供建议。）

       -人类基因治疗研究性新药应用（INDS）的化学、制造和控制（CMC）信息-草案（2018年7月）（为人类基因治疗研究性新药应用（IND）的发起人提供关于如何提供足够的化学、制造和控制（CMC）信息以确保研究产品的安全性、特性、质量、纯度和强度（包括效力）的建议（21 CFR 312.23（a）（7）（i））。本指南适用于人类基因治疗产品以及含有与药物或装置结合的人类基因治疗的组合产品。）

       -根据21 CFR 1271.15（b）相同的外科手术例外：关于例外范围的问答（2017年11月）（旨在提供FDA对21 CFR 1271.15（b）中相同外科手术例外的解释。本指南以问答形式提供，包括自2001年组织规则定稿以来机构收到的查询。）

       -对人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品的监管考虑:最小操作和同源使用(2017年11月; 2017年12月修订)（旨在提高利益相关者对21 CFR 1271.3(f)中最小操作的定义和21 CFR 1271.3(c)中相应使用的理解。它还将促进利益相关者理解21 CFR 1271.10(a)(1)和(2)中的监管标准如何适用于他们的人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品。）

       -用于再生医学先进疗法的设备评估-草案(2017年11月)（阐述FDA打算如何简化和简化其对组合设备和细胞或组织产品的监管要求的应用;如果有任何预期用途或特定属性，将导致与再生治疗产品一起使用的设备被归类为III类设备;在决定一个设备是否可以标记为与特定的再生医学先进疗法(RMAT)或RMAT类一起使用时需要考虑的因素;当一个设备仅限于一种特定类型细胞的特定预期用途时；以及应用最简单的方法来证明一个设备可用于多个细胞类型时。）

       -加快重症再生医学治疗项目-草案(2017年11月)（关于加快再生医学治疗方法的开发和审查的建议，包括联邦食品、药物和化妆品法(FD&C法)第506(g)条中规定的建议，以及21世纪治疗法案第3033条中增加的建议。）

       CBER与其它中心的合作（选取的例子）

       -药物和生物制品临床试验的适应性设计-草案(CDER/CBER, 2018年9月)（本文件为提交研究性新药申请(INDs)、新药申请(NDAs)、生物制剂许可申请(BLAs)或补充申请的发起者和申请人提供指导，指导他们如何适当使用临床试验的适应性设计，以证明药物或生物制剂的有效性和安全性。）

       -血液恶性肿瘤和肿瘤疾病:在药物开发的随机对照临床试验中使用安慰剂和盲法的考虑-草案(CDER/CBER, 2018年8月)（为业界提供关于在治疗血液恶性肿瘤和肿瘤疾病的药物或生物制品开发项目的随机对照临床试验中使用安慰剂和盲法的建议。）

       -骨关节炎:药物研发的结构终点-草案(CDER/CBER/CDRH, 2018年8月)（旨在帮助正在开发药物、医疗器械或生物产品(医疗产品)的发起人治疗骨关节炎的潜在病理生理学和结构进展。）

       -扩展队列:用于首次人体临床试验，加快肿瘤药物和生物制剂的开发-草案(CDER/CBER/OCE, 2018年8月)（通过多个扩展队列试验设计，为旨在有效加快包括生物制品在内的癌症药物临床开发的人类首次临床试验的设计和实施提供建议。）

       -生物类似产品标签(CDER/CBER, 2018年7月)（协助申请人根据《公共卫生服务法》(PHS Act)第351(k)条，为拟提交申请的生物类似产品制定标签草案(42U.S.C.262 (k))。本指南中关于处方药标签的建议仅适用于处方信息(通常称为说明书)，但第五节中关于FDA批准的患者标签的某些建议除外）

       -抗菌和抗真菌药物的有限人群路径-草案（CDER/CBER，2018年6月）（根据21 CFR 506(h)(5)以及21世纪治疗法案第3042部分，描述了证明有限人群抗菌和抗真菌药物安全性和有效性的标准、工艺和其他一般考虑因素。旨在协助发起人开发某些新的抗菌和抗真菌药物，在抗菌和抗真菌药物有限的人群途径下获得批准。）

       任务相关研究

       CBER的研究实验室创造了新的知识，这对于实现我们的使命至关重要，即确保我们监管的产品是安全、纯净、有效和有效的，新产品将向公众提供。

       FDA血液供需模拟模型可以帮助国家做好应急准备

       -开发一种血液供应模型，可预测系统在常规情况和紧急情况下可用的血液量。该模型旨在帮助公共卫生官员有效地规划策略，以便在紧急情况下减少采血工作，将血液供应的任何中断降至。

       诱导多能干细胞的高复制率似乎是造成DNA断裂的原因之一

       -研究表明，诱导多能干细胞(iPSCs)的高复制率与DNA链断裂有关，表明这些细胞中存在潜在的DNA损伤源。

       FDA模型表明，丙型肝炎**可以减少注射吸毒者之间的病毒传播

       -这表明，如果有一种有效的**可用，那么在吸毒者中使用这种**就有可能减少丙型肝炎病毒的传播，并在这一人群中减少新的丙型肝炎感染，即使该病毒在接种**的人群中复制率较低。

       FDA对血红蛋白类氧载体特性的比较可以指导安全有效的人工血液产品的开发

       -首次全面的对所有血红蛋白(Hb)类氧载体(HBOCs) 进行分子和化学比较，已在人体中测试。这一发现有助于解释每种HBOC的个体安全性和有效性特征，使科学家能够在多种生化特性中进行选择，从而支持设计安全有效的产品。

       在狒狒模型中母亲接种只含有一种免疫刺激成分的百日咳**可以预防疾病

       -在一个狒狒模型中证明，在怀孕期间接种由百日咳类毒素组成的单一成分百日咳**足以保护新生狒狒免受百日咳疾病(百日咳)的侵袭。

       FDA改进研究多潜能间充质细胞形态学技术的研究

       -当细胞制剂与特定的工程培养系统相互作用时，多潜能间充质细胞(MSCs)的形态学(形状和大小)发生了意想不到的变化。这一发现是朝着理解如何准确解释使用这种系统的研究迈出的一步，这种系统被称为微流体平台，这样它们就可以支持开发基于多功能基质细胞的安全有效的医疗产品

       FDA研究结果支持生物材料病毒安全性评估的高通量测序开发

       -CBER科学家领导的一项研究表明，一种对病毒遗传物质进行测序的高度敏感但复杂的新技术可以标准化，并用于包括**在内的生物制品的快速筛选，以证明没有污染。该研究的结果支持病毒试剂标准品的开发，可用于验证其高通量筛选程序的性能，以证明产品安全不受病毒污染。

       通用流感**候选产品在小鼠鼻腔注射时，可限度地减少病毒传播

       -FDA的科学家证明了他们的通用流感候选**能够减少流感病毒在小鼠中的传播，即使这种**不能完全阻止病毒的感染。FDA的研究结果很重要，因为它们表明，**既可以帮助保护接受者，也可以减少传播，即使病毒株出现包膜蛋白不同的情况下也是如此。

       疟疾基因活性的发现可以作为监测疾病传播的改进测试的基础

       -美国FDA的科学家与约翰·霍普金斯疟疾研究所合作，在蚊子中肠发育过程中发现了人类恶性疟原虫特定基因表达的变化。这些新发现的基因和抗原可能成为监测疟疾传播地区疾病负担改进检测的基础。

       作者简介：zhulikou431，高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。

点击下图，预登记观展