近日,诺和诺德重组凝血因子Ⅷ(Turoctocog alfa,商品名:Novoeight)国内申报上市,用于治疗A型血友病,抢先正大天晴一步。
热门推荐: 诺和诺德 , 血友病 , 重组凝血因子Ⅷ随着基因治疗成为血友病患者的一种潜在的新疗法,ISTH认识到迫切需要在全球血友病保健社区中进行临床医生、科学家和其他感兴趣的医疗保健专业人员的教育培训。
热门推荐: 血友病 , 基因治疗 , ISTH近期,国际血栓与止血学会(ISTH)第27届大会在澳大利亚墨尔本举行,会上发布了多个血友病的最新疗法与研究进展。
热门推荐: 血友病 , 武田制药 , 基因疗法6月11日,国家药品监督管理局发布重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则和重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则的通告,以规范和指导重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ制品临床试验的实施,促进该类制品的良性发展。
热门推荐: 血友病 , 重组人凝血因子 , 四川远大蜀阳药业4月3日,Sangamo Therapeutics和辉瑞(Pfizer)公司宣布,双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525,在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性,而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII(FVIII)的水平。
热门推荐: 辉瑞 , 血友病 , 基因泰克2月25日,罗氏官网正式宣布,将斥资43亿美元收购Spark Therapeutics,确保在目前最火热的基因疗法领域处于领先地位,并保持其血友病业务的快速增长。
热门推荐: 生物制药 , 血友病 , GE医疗 , 丹纳赫这些试验显然严重向高新技术如基因疗法、基因编辑、RNA药物倾斜,因此也高度偏向罕见病。这些新技术无疑代表未来疾病治疗的一个重要方向,因此值得制药工业重金支持。
热门推荐: 临床试验 , 血友病 , 基因疗法近日,国家药监局批准了罗氏制药旗下的血友病新药--Emicizumab Injection(艾美赛珠单抗注射液)在我国上市,引起了较大的关注。艾美赛珠单抗去年年底被美国FDA批准上市,相对于其他血友病药物,该药物作用时间长,只需每周皮下注射给药一次。
热门推荐: 血友病 , 重组凝血因子 , 艾美赛珠单抗近日,国家药监局宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
热门推荐: 血友病 , 基因治疗 , 特效药2018年12月4日, 罗氏宣布舒友立乐®(英文商品名: HEMLIBRA® 化学通用名: 艾美赛珠单抗)于11月30日正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗。
热门推荐: 罗氏 , 血友病 , 中国获批 , 新药舒友立乐12月1日~4日,第60届美国血液学会(ASH)年会将在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行,这是血液病学领域首屈一指的科学交流盛会,全球知名的血液病学专家将汇聚一堂,带来血液学领域的最新进展。
热门推荐: 辉瑞 , 血友病 , uniQure日前,致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据,该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示,所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后,均能达到并维持治疗水平的因子IX(FIX)活性。
热门推荐: 血友病 , AMT-061 , FIX活性日前,UniQure公司发布了改良版血友病B基因治疗AMT-061的2b期临床试验积极数据,患者在接受基因治疗6周后凝血因子IX可达到正常水平的31%。这使得UniQure在追赶竞争对手SparkTherapeutics的道路上取得了重要的一次进步。
热门推荐: 血友病 , 基因疗法 , uniQure , 血凝因子血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中,凝血因子VIII(FVIII)缺失,而B型血友病中因子IX(FIX)缺失,导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤,关节疼痛和活动幅度受限,严重影响患者生活质量。
热门推荐: 遗传病 , 血友病 , 潜在创新疗法罗氏集团(Roche Group)成员基因泰克(Genentech)宣布,其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中,每周或每两周施用一次Hemlibra(emicizumab-kxwh)进行预防性治疗的疗效。
热门推荐: 抗体 , 罗氏 , 血友病Spark Therapeutics成立于2013年,总部位于美国费城,专注于开发基因疗法用于严重遗传性疾病的治疗,包括遗传性视网膜疾病、肝 脏相关疾病、血友病及神经退行性疾病。该公司首个基因疗法Luxturna于去年底获得美国FDA批准,用于治疗视网膜营养不良。
热门推荐: 血友病 , 转氨酶 , Spark基因疗法今天SPARK公布了其A型血友病基因疗法SPK8011的一个一二期临床结果。在这个共有12人参与的试验中,SPK8011令A型血友病患者出血事件和需要传统治疗频率降低97%,几乎是治愈。
热门推荐: 血友病 , SPARK , SPK8011根据ExpresScripts的报告,血友病药物的平均年治疗成本超过27万美元,这还只是针对那些没有并发症的患者,如果存在并发症,那么年治疗成本很可能会攀升到100万美元以上。美国大约有2万名血友病患者,市场规模大约为46亿美元。
热门推荐: 血友病 , 价格 , ExpresScripts血友病是一种由于凝血因子缺乏所致的遗传性出血性疾病,遗传方式为X染色体连锁的隐性遗传。从全球来看,血友病药物市场正在发生改变。这主要由基因治疗、蛋白工程等新兴技术的快速发展推动的。
热门推荐: 血友病 , 市场格局 , 研发趋势日本中外制药株式会社(Chugai Pharamceutical)日前宣布,美国FDA接受了Hemlibra的补充生物制剂许可申请(sBLA),并为其颁发了优先审评资格。
热门推荐: FDA , 血友病 , Hemlibra投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030