新基刚在美国获批的第二代JAK抑制剂，在华获批临床了！

https://www.cphi.cn 2019-08-27 13:41 来源：医药观澜

今日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）最新公布，新基（Celgene）公司旗下治疗骨髓纤维化药物fedratinib胶囊的临床试验获得默示许可。作为第二代JAK抑制剂，fedratinib在上周获得了美国FDA批准上市，用于治疗成年骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）患者。

骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，比较罕见，会影响人体的造血系统，继而引起一系列和造血异常相关的症状，例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱，以及一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗，甚至有一些患者会转化为急性白血病。研究显示，造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。骨髓纤维化不但影响患者的寿命，更为重要的是，这种疾病有非常严重的全身症状，导致病人的生活质量非常差，影响生活信心。因此，治疗骨髓纤维化，不仅要改善疾病进程，延长生存，还要更好地改善患者症状，提高生活质量。

Fedratinib是一种高度特异性JAK2特异性抑制剂，对JAK2的抑制效果强于JAK1、JAK3和TYK2，能够抑制野生型和突变激活的JAK2蛋白激酶的活性。已有研究表明，JAK2的异常激活与骨髓纤维化和真性红细胞增多症相关。在体外和动物试验中，fedratinib能够阻断STAT3/5的磷酸化，改善与疾病相关的症状。

一项名为JAKARTA的试验结果显示，在未接受过JAK抑制剂治疗的患者中，37%接受Inrebic治疗的患者脾脏体积缩小>35%，而且40%的患者骨髓纤维化综合评分改善超过50%，这两项指标均显著优于安慰剂组（分别为1%，和9%）。

就在上周，由信达生物与Incyte公司联合申报的JAK1抑制剂itacitinib的临床试验申请获得NMPA受理。目前中国正在开展临床研究的第二代JAK抑制剂有3款，其中一款来自艾伯维且最近获批上市的JAK1选择性抑制剂Rinvoq（upadacitinib），该药正在中国开展11项临床研究。

另外2款来自辉瑞，分别是JAK3抑制剂PF-06651600和JAK1抑制剂PF-04965842。目前，PF-06651600正在中国开展两项针对斑秃受试者的3期国际多中心临床试验。PF-04965842则在中国开展了5项针对特应性皮炎的3期国际多中心试验，及1项1期国内试验。

此次，fedratinib治疗骨髓纤维化临床试验的获批，意味着中国第二代JAK抑制剂研发赛道上再添一员新将。同时，也有望为骨髓纤维化患者带来新的治疗选择。

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