https://www.cphi.cn 2019-11-14 10:02 来源：动脉网 作者：Mailman
2019年11月12日，动脉网了解到，生物技术公司新基（Celgene）和制药公司Acceleron Pharma（Acceleron）宣布其红细胞成熟剂REBLOZYL（luspatercept-aamt）获FDA批准上市，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。
新基成立于1986年，总部位于美国加利福尼亚州，是一家全球领先的生物技术公司。该公司致力于开发创新疗法并推动其商业化进程，以治疗癌症、免疫系统疾病和炎症性疾病。新基于1987年在纳斯达克证券交易所上市，股票代码为CELG。
Acceleron成立于2004年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，是一家生物制药公司。该公司主要从事新型生物疗法的发现、开发和商业化，并研制抗癌药物及罕见病治疗药物。Acceleron于2013年在纳斯达克证券交易所上市，股票代码为XLRN。
β-地中海贫血由血红蛋白缺陷引起，是一种罕见的遗传性血液疾病。该疾病通常表现为红细胞生成异常、健康红细胞数量减少等，常引发严重贫血以及器官损害等并发症。β-地中海贫血是一种严重的慢性进行性贫血，患者需依靠输血维持生命。一般而言，患者每半年需输注6-20个RBC单位，输血间断期不能超过35天，且随年龄增长输血周期日益缩短。
REBLOZYL是第一种也是唯一一种获FDA批准的红细胞成熟剂，是第一款β-地中海贫血治疗药物。该药物可调节晚期红细胞的活性，帮助患者减轻RBC输血负担，为其提供了一种新型疗法。REBLOZYL还通过了FDA评估，用于治疗极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS）引发的贫血。
REBLOZYL通过了BELIEVEⅢ期临床试验的安全性和有效性评估，这是一项随机、双盲、进行安慰剂对照的多中心研究。这项研究在全球15个国家的65个地点展开，取得了显著的临床成就。Ⅲ期临床试验结束后，新基还将对接受REBLOZYL治疗的患者进行5年的随访，以观测药物的长期疗效及不良反应。
新基全球血液学和肿瘤学部门总裁Nadim Ahmed说：“对新基而言，REBLOZYL获FDA批准上市是一个重要的里程碑，这体现了我们对血液学疾病的持续关注。作为一种新疗法，REBLOZYL可对长期依赖RBC输血的β-地中海贫血患者进行有效治疗。”
Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable说：“我们很高兴β-地中海贫血治疗药物REBLOZYL获FDA首批上市，这为该疾病患者提供了一种新型疗法。我们非常感谢参与并支持我们研究的患者、家属和护理人员，是他们推动了REBLOZYL的上市。”
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