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利司扑兰

利司扑兰

更新时间:2024-03-18
CAS号:1825352-65-5
药典:企业标准
级别:药用级
详细描述
  • 主要销售市场:北美洲,中/南美洲,西欧,东欧,中东,非洲
  • 提供样品:
产品描述:

名称:利司扑兰
Name:Risdiplam
CAS No.:1825352-65-5
状态:中试
分类:罕见病SMA
标准:
其他信息:利司扑兰作为靶向mRNA的小分子疾病修正**药物,可通过双位点特异性结合SMN2前体mRNA,以产生足量的功能性蛋白。同时,利司扑兰可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周组织,全身性增加SMN蛋白水平,相比单独作用于中枢神经系统实现更多获益。

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