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利司扑兰
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更新时间:2025-01-02

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CAS号: 1825352-65-5
药典: 企业标准
级别: 药用级
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产品详情
是否为生产商:
主要销售市场: 北美洲,中/南美洲,西欧,东欧,中东,非洲
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产品描述:

名称:利司扑兰
Name:Risdiplam
CAS No.:1825352-65-5
状态:中试
分类:罕见病SMA
标准:
其他信息:利司扑兰作为靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物,可通过双位点特异性结合SMN2前体mRNA,以产生足量的功能性蛋白。同时,利司扑兰可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周组织,全身性增加SMN蛋白水平,相比单独作用于中枢神经系统实现更多获益。

AI产品描述:
以下内容为AI生成,仅供参考
利司扑兰(Luspatercept)的分子式为C₂₇H₃₄N₄O₆,CAS号为1373715-00-4。它是一种重组融合蛋白,主要用于治疗β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征(MDS)相关的贫血。利司扑兰通过促进红细胞成熟,减少输血依赖,改善患者生活质量。该药物由Acceleron Pharma和Celgene(现为Bristol-Myers Squibb)开发,已获FDA批准上市,为相关患者提供了新的治疗选择。
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