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“玛伐凯泰”(Mavacamten)是一种小分子药物,化学名为3-(1,1-Dimethylethyl)-N-[(1S)-2-hydroxy-1-phenylethyl]-1H-pyrazole-5-carboxamide,CAS号为1188286-14-6。它主要用于治疗肥厚型心肌病(HCM),通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性,减少心肌过度收缩,改善心脏功能。玛伐凯泰由百时美施贵宝公司开发,已在多个国家获得批准,为HCM患者提供了新的治疗选择。该药物通过口服给药,具有良好的耐受性和临床疗效。