200人联名上书：已受到FDA重组影响
日前，200多名生物技术领导者写了一封信，表达了对FDA在联邦大规模裁员后能力的担忧。
这封信是写给参议院健康、教育、劳工和养老金委员会主席、路易斯安那州共和党医学博士Bill Cassidy的，由207名生物技术创新者撰写并支持，其中包括Alnylam创始首席执行官John Maraganore博士和Nkarta Therapeutics首席执行官Paul Hastings等业内重量级人物。
这封信于上周五发布，还包括RA Capital、Blackstone Lifesciences、Sofinnova Investments和The Column Group等患者倡导者和投资者的签名。
从阵容来看，整个美国制药产业界对FDA裁员重组的焦虑满满。
虽然因工作人员流失而引起的问题可能需要数月甚至数年才会显现，具体取决于生物技术公司何时必须与FDA互动，但一些公司已经遇到了问题。
例如，FDA与马萨诸塞州一家生物技术公司的争议解决程序被取消，该机构的同行表示可能没有任何高级工作人员来审查此案。
信中还提到另一个例子，一家生物技术公司收到了由看似缺乏经验的审稿人进行的提交反馈，包括与医疗实践或标准试验方法不一致的建议，以及对该公司提交中已包含的信息的重复请求。
这些情况促使生物技术利益相关者敦促参议院HELP委员会恢复FDA的人员配备水平，以努力维持既定的监管时间表和一致性。
如果FDA的裁员继续，可能会对生物技术行业造成更大的影响。未来走向如何，我们拭目以待。
替代动物试验，需要的是一场渐进式革命
任何改革，都需要循序渐进，替代动物试验也是如此。
4月10日，美国FDA官网突然发布的一则指导公告，在医药界投下重磅炸弹。
FDA宣布，要在单克隆抗体疗法和其他药物的研发中，用更有效、更贴近人体的实验方法取代动物实验。包括基于人工智能的毒性计算模型、细胞系以及实验室环境下的类器官毒性测试（即所谓的“新方法论”或NAMs数据）。
按照FDA的说法，新方案将立即应用于临床试验新药申请，鼓励纳入NAMs数据。
由此，也引发了市场巨震，包括Schrodinger、Recursion 等在内的AI制药企业，股价齐齐飙升，而动物临床&安评为主业的CRO则应声暴跌。这一领域的全球龙头查尔斯河股价大跌28%，Inotiv则暴跌50%；国内昭衍新药等CRO同样大跌。
显然，市场担忧，在FDA的推动下，CRO企业的业绩逻辑将遭遇颠覆。不可否认的是，FDA朝着终止使用实验动物进行药物测试，迈出了重要一步。
现实却是，现在谈取代还为时过早。
FDA的规划是，将在未来一年启动一项试点。研究的结果会为未来分阶段推出的更广泛的政策变化和指南更新提供参考。
这也意味着，替代不会那么快到来。毕竟，替代动物试验，需要的是一场渐进式革命，尽管业内在前期已经进行了很多的探索，后续仍需较为漫长的时间，深入研究、积累数据和广泛验证。
创新药等待关税靴子落地
再来看关税的消息。全世界都在等待创新药关税落地。
特朗普似乎正在兑现他对制药业的威胁。上周二，他宣布“重大”关税即将到来，但截至目前尚未公布这些潜在药品关税的具体规模。
药品关税并不令人意外。今年2月，在与一些大型制药公司首席执行官举行的私人活动中，特朗普特别提到制药公司，并威胁要对其产品征收关税，除非它们将生产迁回美国。
本质上，特朗普希望通过这种方式推动医药制造产业回流美国。目前，阿斯利康、诺华、辉瑞等公司也都宣布了相应的投资计划。
此刻，医药关税的宣布，自然在一定程度上引发了市场的担忧。当然，从海外视角来看，也有人认为医药关税的影响并不会太大。其核心逻辑是，制药供应链的复杂性使得关税的影响难以简单评估。
相反，有市场人士认为，这些关税可能会威胁到公共卫生和关键治疗的机会，包括仿制药、小分子药物和复杂的生物制剂。关税还意味着制药公司的成本会增加，这可能会反映在产品价格上。
因此，考虑到产业链的复杂程度以及后续对美国药价的潜在影响，最终结果还不得而知。医药关税将如何影响全球，目前仍需等待靴子落地。
港股再现18A企业IPO火爆现象
不管关税如何影响，中国制药产业积极向上的趋势不会改变。目前，从监管政策到资本市场环境，都在转暖。在资本市场，18A久违的IPO火爆现象，重现江湖。
4月10日，ADC明星药企映恩生物完成招股。据氨基君了解，结果堪称火爆，映恩生物完成超募，最终募资额超过2亿美元。这也意味着，映恩生物创造了2022年以来18A章节港股上市的多个“第一”：
创近4年融资规模总额第一记录。投后估值较IPO前最后一轮融资估值增幅超3倍，是历史上估值step-up最大的18A。国际配售逾14倍，为2022年以来第一。基石投资者多达15名，且多为国际大长线和国内大公募。
这样的结果，对于18A来说并不容易。自2021年行情转冷之后，港股市场融资难度加大，18A企业首当其冲。不仅成功上市数量大幅下滑，而且成功者要么流血上市，要么募资额极低，甚至基石投资者都是靠关系“东拼西凑”。
然而，在4月8日关税影响下，尽管很多人认为映恩生物面临炼狱难度，但其依然备受机构认可，显得难能可贵。
这或许也意味着，随着二级市场的持续回暖，优质创新药企港股IPO的机会已经来了。
重症肌无力研发提速
而在研发端，中国企业深度影响创新走向的趋势不会改变，重症肌无力领域就是一个很好的例证。
目前，全球重症肌无力研发领域竞争激烈。上周，Cartesian Therapeutics宣布，已与FDA进行沟通，计划于2025年第二季度启动CAR-T疗法Descartes-08治疗重症肌无力（MG）的首个Ⅲ期研究（AURORA）。这意味着Descartes-08有望成为自免领域首个CAR-T细胞疗法。
在Cartesian引起市场关注的同时，国内药企荣昌生物也在强势出击。4月9日，荣昌生物公布了泰它西普治疗重症肌无力的Ⅲ期临床试验数据，引发了广泛关注。
结果显示，泰它西普具有“快速起效、缓解深度且持久、安全性优异”的特点。治疗第24周时，MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%，QMG评分改善≥5分的患者比例达87%。在非头对头比较的情况下，其疗效优于其他生物制剂，并且安全性也更为良好。凭借这些综合优势，泰它西普有望重塑重症肌无力的治疗格局。
这反映了重症肌无力研发提速的事实，但在更高的角度来看，中国药企一直以来的研发实力并不弱，加上效率等综合优势，无论是在自身免疫性疾病还是肿瘤领域，注定会有众多中国药企的身影。
双载荷ADC越来越热闹了
爆发的双载荷ADC热潮中，中国药企也没有缺席。即将召开的2025年AACR大会，双载荷ADC成了新焦点。根据大会发布的摘要，至少14个双载荷ADC将亮相，其中大多数项目此前从未披露过。而就在一年前的AACR大会，还仅有4个双载荷ADC。
如果说双抗ADC是让抗体同时抓住两个靶点的策略，那么双载荷ADC就是在同一支箭上绑上两种毒药的双头战术，药企们希望用两种不同机制的毒素，破解肿瘤耐药、异质性等防线。3月26日，成都康弘针对TROP2靶点的双载荷ADCKH815的临床试验申请，获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准。4月30日，KH815将正式开启1期临床试验，有望成为全球首个进入人体试验的双载荷 ADC。
启德医药、宜联生物、多禧生物、康宁杰瑞等企业均有管线布局，信达生物也高调入局。海外方面，不仅Adcoris、BioRay、GeneQuantum、Sutro等biotech在加速管线研发，包括罗氏、辉瑞在内的MNC也快步入场。这又是一场技术与资本的竞速，中国biotech再次站在创新前沿。当然，双载荷ADC依然处在早期研究阶段，其设计绝非简单的“1 + 1”模式，也绝非在单抗上随意增加一个载荷。如何平衡疗效与安全性，包括突破生产工艺的挑战，都是入场玩家需要回答的问题。
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