在2024年国产创新药的销售版图中，百济神州的泽布替尼以190.22亿元销售额独占鳌头，同比增速106.46%，宛如一颗耀眼的明星。其中美国市场销售额占比高达75.6%，作为一款“同类最佳”BTK抑制剂，自2019年首次获批后便持续放量，已然成为国产创新药“出海”的标杆产品。那么，泽布替尼究竟凭什么在众多国产创新药中脱颖而出？
一、精准狙击病魔的独特靶点
泽布替尼能够荣登“药王”之位，其独特的靶点作用机制功不可没。它的靶点是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），这个在 B 细胞受体（BCR）信号通路中起着关键调节作用的角色，就像是癌细胞生长与扩散的“指挥官”。在 B 细胞的增殖、运输、趋化和黏附等重要环节，BTK 都发挥着不可或缺的作用。而在多种血液系统恶性肿瘤中，BTK 更是广泛表达，助力癌细胞肆意妄为。
泽布替尼恰似一位训练有素的“分子狙击手”，能够精准地与 BTK 活性位点中的半胱氨酸残基共价结合，从而高效地抑制 BTK 的激酶活性。这就如同切断了癌细胞的“指挥信号”，阻断了 BCR 信号通路的传导，让癌细胞失去了生长与扩散所需的“燃料”，最终抑制了 B 细胞恶性肿瘤细胞的增殖与存活。
与部分早期的 BTK 抑制剂相比，泽布替尼的优势十分显著。一些同类药物在抑制 BTK 的过程中，容易“误伤”其他激酶，进而带来较多的副作用。而泽布替尼凭借其高度的选择性，在精准打击 BTK 的同时，能够最大限度地减少对其他激酶的非特异性作用，为良好的疗效和安全性奠定了坚实基础。
二、从实验室走向全球市场的逐梦征程
泽布替尼的成功并非一朝一夕之功，其背后是长达十余年的艰苦研发历程。2012 年，百济神州的科研团队怀揣着研发国际领先创新抗癌药的伟大梦想，毅然踏上了泽布替尼的研发之路。从最初在实验室里进行药物设计、分子合成，到历经无数次的实验优化，每一步都饱含着科研人员的心血与智慧。
2014 年，泽布替尼迎来了首次临床试验，在澳大利亚开启了从实验室走向临床应用的重要征程。此后，2016 年在中国开展二期关键性临床试验，科研人员对药物的安全性、有效性等关键指标进行了紧密监测，积累了大量宝贵的数据。随着临床试验的逐步推进，泽布替尼在治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤和复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等方面，展现出了令人惊喜的效果。
2018 年，百济神州满怀信心地向中国国家药品监督管理局递交了新药上市申请。凭借出色的临床数据，该申请顺利被纳入优先审评通道。2019 年，无疑是泽布替尼研发历程中具有里程碑意义的一年。1 月，它获得了 FDA 授予的“突破性疗法认定”，成为首个获此殊荣的中国研发抗癌新药；8 月，FDA 正式受理其新药上市申请，并同样授予优先审评资格，一时间，全球目光都聚焦在了这款来自中国的创新药上。
2020 年，泽布替尼在国内获批上市，为中国淋巴瘤患者带来了新的希望；同年 12 月，其获批适应症被纳入医保目录，大大提高了药物的可及性。在国际市场上，泽布替尼也持续发力。2021 年，ALPINE 3 期临床试验取得了积极结果，与伊布替尼相比，泽布替尼在疗效和安全性上优势尽显，尤其是在降低患者房颤风险方面表现得格外突出。这一成果在国际血液学界引起了轰动，进一步证明了泽布替尼的卓越品质。此后，泽布替尼陆续在澳大利亚、新加坡等多个国家和地区获批，其全球影响力不断扩大。从立项到全球多地获批，泽布替尼历时超 7 年，研发团队攻克了一个又一个难关，才使得这款药物成功问世，造福全球患者。
三、“药王”在竞争中脱颖而出的秘诀
在竞争白热化的 BTK 抑制剂市场，泽布替尼能稳坐“药王”宝座，靠的是自身实打实的硬实力。目前国内市场上，BTK 抑制剂至少有 5 种，包括伊布替尼、奥布替尼、阿卡替尼以及匹妥布替尼。在疗效方面，泽布替尼相较于第一代 BTK 抑制剂伊布替尼，优势明显。以治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者为例，泽布替尼的客观缓解率更高（78.3% vs 62.5%），12 个月无进展生存率也更具优势（95% vs 84%），显著降低疾病进展风险达 60%。
在安全性方面，泽布替尼更是遥遥领先。伊布替尼由于抑制的靶点较多，常常会引发房颤、出血和皮疹等副作用，这在一定程度上影响了患者的用药依从性和治疗效果。而泽布替尼的高度选择性有效地减少了这些副作用的发生。就拿房颤风险来说，泽布替尼治疗患者的房颤或扑动事件风险仅为 2.5%，而伊布替尼治疗组则高达 10.1%，两者差异十分显著。
与其他后来上市的 BTK 抑制剂相比，泽布替尼同样毫不逊色。奥布替尼、阿卡替尼等虽也具备一定的疗效和安全性，但泽布替尼凭借率先开展的全球多中心临床试验、更广泛患者群体的数据以及长期随访结果，在临床医生和患者心中树立了更高的信任度。此外，泽布替尼在全球获批的适应症更为广泛，这为其在市场竞争中赢得了先机。进入医保后，泽布替尼大幅减轻了患者的用药负担，进一步提高了药物的市场竞争力。
结语：
泽布替尼登顶 2024 年国产创新药销售榜首，是其独特靶点作用机制、坎坷而辉煌的研发历程以及在同类药物中显著优势共同作用的结果。它不仅为全球癌症患者带来了希望，也为百济神州在创新药领域奠定了坚实的地位。展望未来，随着研究的不断深入和临床应用的持续拓展，相信泽布替尼将继续书写辉煌篇章，推动国产创新药迈向更高的山峰，为全球医药产业的发展贡献更多的中国力量。
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