新锐名称：Stoke Therapeutics

       公司坐标：Bedford，美国马萨诸塞州

       官方网站：https://www.stoketherapeutics.com/

       融资情况：A轮4000万美元

       管理团队：Edward M. Kaye博士担任首席执行官

       近日，来自美国马萨诸塞州的生物制药公司Stoke Therapeutics宣布成立，并完成了由Apple Tree Partners投资的4000万美元A轮融资。Stoke Therapeutics致力于研发靶向RNA剪接以增加基因表达的反义寡核苷酸药物，用以治疗多种严重遗传疾病。

       目前，全世界约有7000多种孤儿遗传疾病和3亿5千万病患，大部分遗传疾病是由于单个基因功能的丧失、减少，或丢失一个等位基因造成的。其中，只有约5%的疾病拥有了获批治疗药物。Stoke Therapeutics正在开发一种独特的治疗方法，通过使用反义寡核苷酸来增加在遗传疾病中功能降低的蛋白质表达。Stoke Therapeutics公司专注于调节RNA剪接（基因表达的关键步骤），以增加可生成蛋白质的信使RNA的产生。

       Stoke Therapeutics的反义寡核苷酸技术主要由公司的科学创始人、来自美国冷泉港实验室的Adrian Krainer博士开发。他是RNA剪接领域的专家，也是最近批准的反义疗法SPINRAZA?（nusinersen）的发明者，该疗法为脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童提供了新的治疗方案。

       （Stoke Therapeutics的产品管线，图片来源：公司官网）

       目前，Stoke Therapeutics已经验证了数百个可以通过其靶向扩增核基因产物技术平台TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）上调的基因，重点包括中枢神经系统、眼睛和肝 脏的组织。Stoke Therapeutics将主要专注在由单个基因突变引起的遗传疾病领域。

       除了Adrian Krainer博士以外，Stoke Therapeutics还拥有强大的科学研发和管理团队：

       • 首席执行官Edward M. Kaye博士，是罕见疾病基因药物开发的行业领导者；

       • 首席运营官兼首席商务官，Huw M. Nash博士，是Apple Tree Partners的合作企业家，拥有20年的生物科技公司运营经验；

       • 首席医务官Barry Ticho博士，曾在Moderna Therapeutics任职，并曾在辉瑞和Biogen担任高级职位；

       • 联合创始人兼副总裁Isabel Aznarez博士，曾是Krainer 实验室成员，在人类遗传学、RNA代谢和使用反义寡核苷酸进行的RNA过程调控方面拥有丰富的经验；

       • 副总裁兼化学主管Charles R. Allerson博士，曾在Regulus Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals担任过高级职位，在寡核苷酸治疗方面拥有丰富的知识。

       “我们对Stoke Therapeutics的技术印象深刻，相信其会在多种疾病中拥有广泛的应用潜力，因此，我们希望通过团队组建、平台和资金向Stoke Therapeutics提供全力支持，” Apple Tree Partners的合伙人Sam Hall评价道。