盘点2017年EMA批准的人用药物

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作者：Aggiechen 来源：药渡

2018-01-31

2017年EMA建议批准上市的药物共计92个，其中35个为以前未批准过的新活性物质，2个前沿药物(Advanced therapy medicinal products，ATMPs)，19个孤儿药，7个加速审评药物，3个有条件批准上市药物以及2个特殊情况批准药物；EMA拒绝批准的药物共计6个，另外还有14个药物上市许可申请被撤回。获批的药物所属疾病领域前三分别是肿瘤(24个)，感染疾病(15个)和内分泌疾病(12个)，占总数的一半。

2017年EMA新药审批概述

蓝色字体表示EMA首次批准上市的新活性物质

对公共卫生的杰出贡献

药物审批的进步对于促进公共卫生至关重要，因为它们为治疗某些疾病带来了新机会。以下是在2017年批准的在相应治疗领域能显著受益的药物选择。

儿童用药

EMA的工作是确保儿童使用的药物经过伦理研究并得到适当的授权。2017年是《欧盟儿科药物法规》发布十周年，这一法规旨在促进开发高质量、安全、有效的儿童药物。2017年批准的儿科新药包括：

前沿药物(ATMPs)

ATMPs是指以基因治疗、细胞治疗或组织工程为基础的人用药物产品，它为治疗疾病提供了突破性的新机会。它们对于传统治疗方法有限的严重的、无法治疗的或慢性疾病特别重要。

罕见疾病

欧盟通过立法为孤儿药的研发提供重要的激励措施。EMA于2000年4月正式实施孤儿药法规，旨在鼓励制药商对孤儿药的研究、开发和上市，同时也为欧洲各国孤儿药法规的制定提供关键性的法律框架。在法规框架内EMA可对孤儿药申请人提供税费减免和研究资助。在2017年EMA推荐上市的92种药品中，有19种被CHMP认定为孤儿药。2017年批准的能让患者显著受益的孤儿药包括：

尽早获得满足公共卫生需要的药物

7个加速审评

7个药物在加速审评后获得了上市批准的建议。加速审评机制旨在促进和加快用于严重和危及生命病症治疗的未能满足的医疗需求的新药研发与审评。EMA加速审评的时间比标准审评快1.4倍，原因是CHMP的审评时间缩短(150天，而不超过210天)

3个有条件批准

3个药物获得了有条件批准上市的建议，这是欧盟为让患者早日获得新药的措施之一。有条件批准是针对一些医疗需求未满足、威胁生命的疾病或罕见病，EMA可以基于尚不完整的临床数据批准该药上市。药品上市后还需要继续开展研究，以获得完整的数据。如果完整的数据依然能够证明药品的获益大于风险，EMA则授予其完整上市资格。

2个特殊情况批准

2个药物以特殊情况批准的方式上市。特殊情况批准是指在无法获得充足临床数据、治疗疾病极其罕见、收集药品安全性及疗效数据不符合伦理或对疾病的科学认知有限的情况下，某些药品按照标准审评程序肯定无法获得批准，EMA则有权批准这类药品上市。这些药品上市后需要接受专门的药物警戒和监督。

现有药物的新用途

2017年EMA建议51个药物扩大适应症。已上市药物增加新的适应症能为患者提供更多选择。增加适应症的药物如下：

拒绝批准上市的药物

人用药品委员会(CHMP)在2017年对6种药物采取拒绝批准上市的建议。申请人有权在收到通知后的15天内要求重新审查。

①Adlumiz

Anamorelin hydrochloride是一种非肽类口服有效的GHSR/ghrelin受体激动剂，具有增强食欲促进代谢的作用。由瑞士药企Helsinn Healthcare开发，用于治疗癌性恶病质和厌食症。

②Aplidin

Plitidepsin是一种从海鞘中提取的环肽物质，由PharmaMar公司开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。(注：PharmaMar公司已提出申请要求重新审查，在收到请求后，CHMP将重新审查并发出最后的建议)

③Fanaptum

Iloperidone，伊潘立酮是一种D2/5-HT2受体拮抗剂，由Vanda制药开发用于治疗成人**分裂症。

④Human IgG1 monoclonal antibody specific for human interleukin-1 alpha

XBiotech (抗白细胞介素-1α的特异性人源化IgG1型单克隆抗体)

⑤Masipro

Masitinib是一种有效的Kit和PDGFRα/β抑制剂，由AB science开发用于治疗不可手术切除的局部晚期或转移性胰腺癌。(2009年该化合物被证实治疗患有肥大细胞肿瘤动物尤其是狗有效)

⑥Onzeald

Etirinotecan pegol是一种长效拓扑异构酶I抑制剂，是PEG修饰的伊立替康，由Nektar Therapeutics开发用于治疗伴有脑转移的乳腺癌。Onzeald在体内会缓慢水解成SN38，即Etirinotecan pegol的活性部分。该设计改善了药物吸收特征同时降低了伊立替康毒副作用。

药物上市后监测——优化安全性和有效性

药物获得上市批准后，EMA和欧盟成员国将持续监测药物的安全性和有效性，确保使用药物的患者符合批准的条件，以达到药物的全部效益同时避免患者遭受任何不必要的副作用。监管措施包括改变药品信息、暂停或撤回或召回某些批次的药品。

2017年发布的重要安全建议包括：

SGLT2抑制剂坎格列净(Canagliflozin)、达格列净(Dapagliflozin)和恩格列净(Empagliflozin)有可能增加2型糖尿病患者下肢截肢的风险(主要是脚趾)。

建议限制使用某些用于核磁共振成像(MRI)身体扫描的钆造影剂，并暂停其他钆剂的授权。原因：使用钆造影剂后少量的钆可能留在大脑中，尽管目前没有证据表明小剂量钆沉积在脑部会对患者造成任何伤害。

建议限制使用多发性硬化症药物Zinbryta——原因：一些患者有严重肝损伤的风险。

建议暂停销售对乙酰氨基酚的缓释剂——原因：对乙酰氨基酚缓释剂体内释放方式复杂，过量用药管理困难，可能给患者带来风险。

新建议——含有双烯酮2mg和炔雌醇0.03mg的复方药物可用于治疗中度痤疮，但只适用于选择口服避孕药的女性。

修改抗生素万古霉素的处方信息，以确保对革兰氏阳性菌引起的严重感染进行适当的治疗。该建议旨在确保在抗菌素耐药性斗争中适当使用抗生素。

Uptravi (Selexipag，赛乐西帕)新禁忌：不能与肝酶CYP2C8抑制剂同时服用，如吉非罗齐(Gemfibrozil)。

新建议——Symbioflor 2可继续用于治疗肠易激综合征(IBS)，但不适用于其他功能性胃肠道疾病。该公司将提供一项关于IBS不同特征的患者的有效性和安全性的研究。

审查在欧盟授权的药物人凝血因子VIII：EMA得出结论，目前没有明确的证据表明来自血浆提取和由重组DNA技术制备的凝血因子VIII产生的抗体有差异。因此，患者应继续按照医生的处方使用凝血因子VIII。

针对男性患者提出的新的避孕建议，目前虽没有证据表明怀孕期间男性服用霉酚酸类药物(用于预防移植器官排斥反应)时出现畸形或流产的风险，但其遗传**的风险不能完全排除。

新建议——甲基强的松龙注射剂含有乳糖(用于治疗严重过敏反应的症状)，不能用于已知或怀疑对牛奶中的蛋白质过敏的患者。

确保临床试验和药品生产供应的完整性

药物研发和生产是全球性的，监管机构必须确保制药公司无论在何处展开临床试验或生产行为都必须遵守欧盟审评标准。

在2017年，2个上市批准申请因违反欧盟GMP和GCP管理而被撤回；7批次唑来膦酸因GMP违规而被从6个欧盟成员国的医院、药店和批发商召回；CHMP因GCP一致性问题而下达了2份拒绝上市的审批意见；同时CHMP建议暂停使用若干已上市的仿制药，原因是GCP审查发现生产这些仿制药的CRO公司的两个基地一致性评价数据造假。