在将一位高级管理人员推荐给总裁并引入两名新董事会成员之后，Unum Therapeutics首席执行官Chuck Wilson于上周末宣布旗下细胞疗法试验的积极数据，并借此提交了8600万美元首次公开募股（IPO）申请。但值得注意的是，第一轮临床试验中仅招募了少数患者参与，同时Unum首次公开了剂量限制性**的致死率，其中导致了两名患者死亡，并迫使该公司放弃了更高剂量的研究。

       Chuck Wilson

       根据提交的文件显示，此前FDA要求其暂停高剂量研究的举措一个月前刚刚取消。Unum在这次IPO的三个月路演中保留了药物致死的言论和新闻。

       这家生物技术公司拥有众多在顶级团队可靠的风险投资支持者，目前正积极筹备建立一种新的细胞疗法，可以将患者的T细胞工程化并对癌细胞造成双重打击。细胞首先被设计用于表达ACTR，这是一种嵌合蛋白，包含来自T细胞和天然杀伤细胞的蛋白质，然后使其与另一种肿瘤特异性药物联合，激发其对癌细胞的细胞**攻击。

       Unum的领先药物是ACTR087，并与CAR-Ts市场上两款开拓性药物：吉列德Yescarta和诺华Kymriah进行了疗效比较。该公司选用ACTR087与Rituxan联合在7名非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中测试了低剂量疗效（0.5×106 ACTR T细胞/ kg），完全应答率29%，与Yescarta和Kymriah在第三个月的完全应答率39％和32％相比并不逊色，不过两款药物的报告中没有提及严重的不良事件。

       试验显示高剂量（1.5×106 ACTR T细胞/ kg）可能导致致命后果，在该组的9名患者中2名患者相继死亡。这不是第一次在探索性早期细胞治疗研究中发生严重**致死的案例。美国FDA对此回应称，“我们在高剂量的试验中观察到与ACTR087密切相关致死事件，这也导致在2017年12月将该试验暂停，直到提交与ATTCK-20-2临床试验相关的某些信息后方可继续进行。”在审查了Unum提交的新数据之后，临床试验暂停的决定于2018年2月被终止。美国FDA在2018年初对该试验的一些协议和剂量作出变化的要求，期望减少实验中不良事件的发生率并更好地管理致死病例的影响。

       研究人员认为，有两例与ACTR087相关的严重细胞因子释放综合征发生，一例患者死亡，另一例患者死于药物相关的神经毒副作用。资料显示，一例致死病例的死因是肠球菌败血症，而另一名患者后来经历了与药物无关的致命性败血症。细胞因子释放综合征和神经**在细胞治疗领域并不是新生事物，此前JUNO、KITE、吉列德、诺华在细胞肿瘤治疗领域的研究中也面临过同样的担忧。

       显然，用药安全性问题是细胞疗法研究的一个关键方向，但FDA为此类信息提供了一道屏障，药企机构可以因此不公布此类问题，在处理这些信息方面拥有广泛的自由裁量权，这对于证券交易来说无疑并不是一个公开透明的处理方式。Unum目前有三项不同的I期试验项目，另一个计划不久将进入人类研究领域，该公司与Seattle Genetics达成合作协议，将BCMA疗法与ACTR087结合用于多发性骨髓瘤的治疗。

       到目前为止，Seattle Genetics公司已经支付了超过3250万美元的交易付款，随后的风险投资投入达到了近7730万美元。Unum希望证明其疗法的另一个重大优势是通过专注于CD16结合，他们可以在所有治疗中使用相同的方法进行治疗，这也就意味着设计和制造比现在或接近市场上突破性药物的难度大大降低。

       此外，Unum还透露了该公司两大关键技术人物：具有超强技术能力储备的创始人、知名细胞疗法专家Dario Campana和首席执行官Wilson，两位各自拥有Unum公司21.7％的股份，Atlas占13.9％股份，而F-Prime则拥有9.9％。就在上周，Karen Ferrante和Robert Perez宣布加入了Unum董事会，而首席财务官Christiana Stamoulis新增了董事长的头衔，风险投资大神Bruce Booth显示为该公司的董事会主席。

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