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辉瑞罕见病药临床III期结果积极 Alnylam股价下跌5%

https://www.cphi.cn   2018-03-30 13:11 来源:药渡 作者:Du

3月30日,辉瑞公布tafamidis对导致心力衰竭罕见病TTR-FAP的一项临床III期试验抵达主要终点,结果积极。这将让tafamidis成为patisiran和inotersen的强有力的竞争对手,将撼动Alnylam/Ionis在这一领域的地位。

       3月30日,辉瑞公布tafamidis对导致心力衰竭罕见病TTR-FAP的一项临床III期试验抵达主要终点,结果积极。这将让tafamidis成为patisiran和inotersen的强有力的竞争对手,将撼动Alnylam/Ionis在这一领域的地位。Alnylam正在准备patisiran对心肌病的新药申请,而在辉瑞公布消息之后Alnylam股价下跌5%。

       辉瑞的这项试验称为ATTR-ACT,是tafamidis针对转甲状腺素蛋白心肌病患者的治疗研究。这是一种罕见病,患者的蛋白质不能正确折叠成正常形状,而错误的折叠使它们累积并对神经、心脏和其他器官造成损害。试验中,tafamidis与安慰剂相比,在30个月治疗时间内,显著降低全因死亡率和心血管相关的住院次数。

       Tafamidis是2010年辉瑞收购FoldRx获得。当时与其他制药公司一样,在巨大回报的前景诱惑之下,辉瑞打算进军罕见病领域,开发满足极少数患者人群的迫切需求的罕见病药物。tafamidis治疗罕见神经退行性疾病TTR-FAP的新药申请,在2012年已经向FDA提交过一次。当时公司在试验仅获得一项能证明此药有效的结果之后便着手申请,可最后没有获得FDA的同意。现在Tafamidis已在40个国家获得批准包括2011的欧盟批准,但都是以商品名Vyndaquel上市。

       辉瑞之前发表声明表示,公司作为TTR淀粉样变性领域的先锋,将就罕见病药物tafamidis治疗TTR-FAP的批准,与FDA继续合作;也表示希望在美国的TTR-FAP患者,能够与世界其他地区的患者一样拥有此治疗选择。

       目前看来,这次对转甲状腺素蛋白心肌病的试验结果,将为公司开美国的市场,创造新的收入途径。辉瑞SVP和罕见病部门首席发展官Brenda Cooperstone,就此最新临床III期数据说到:

       这次的结果对患有转甲状腺素蛋白的心肌病患者非常重要,并且使我们更加接近迫切需要此药的患者。在转甲状腺素蛋白心肌病,这一罕见病领域,公司一直处于前沿。我们感谢参与试验的患者及其家属,以及为这项重要研究做出贡献的医生和临床试验点。我们期待与心血管社区分享详细的研究结果,并将与卫生当局讨论这些数据,以确定合适的监管路径。

       参考:Watch out Alnylam/Ionis: Pfizer’s positive PhIII tafamidis data makes drug a new rival

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