辉瑞公司-纽约在2018年3月29日宣布，Tafamidis的三期临床评估结果显示： tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病符合其主要终点，阳性。试验进行了30个月，与使用安慰剂的组别相比，tafamidis显着降低全因死亡率和心血管相关患者的住院频率，结果具有统计学意义。 初步的安全性数据显示，tafamidis在受试人群中的耐受性良好，没有发现新的安全性信号。
以下是其药品相关说明：
Tafamidis临床试验日期：
Tafamidis注册信息：
同时，辉瑞公司宣称该研究包括患有变异或遗传性疾病的患者，以及具有野生型形式的患者-这种形式是不具有遗传性的，并且可能随着年龄增长而发生。同时，这些结果是初步的主要数据，有待进一步分析。完整的数据和详细的结果将提交在即将举行的美国的科学大会上，并在同行评审的期刊上发表。
什么是罕见病？
罕见病(Rare Disease)，是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。国际确认的罕见病有7000多种，约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的。我国尚无罕见病的官方定义。
什么是ATTR-ACT？
ATTR-ACT即甲状腺功能亢进性心肌病，是体内甲状腺素T3和(或)T4持续升高对心脏传导系统和心肌细胞的作用而导致的一系列并发症，属于罕见病的范畴。
罕见病和ATTR-ACT治疗现状
罕见病全球有七千余种，而有药能够治疗的罕见病不到5%。现在全球的跨国企业中，诺华、罗氏、塞尔基因、辉瑞、赛诺菲、罗氏、梯瓦制药等企业在罕见病的治疗方面投入较多资本，但一个创新药品的出现成本很高，对于全球众多有需要的患者而言杯水车薪。
目前国内外治疗的ATTR-ACT的方法均是将甲亢首先治愈，缓解给心血管系统带来的负担，然后再采用对应的心血管治疗方案，并没有针对ATTR-ACT专门的药物。因此辉瑞公司的Tafamidis三期临床结果为患者带来了福音，在全球都具有广阔的医疗市场。
参考文献：
1、Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis.
2、Safety and Efficacy of Tafamidis in Patients With Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-ACT).U.S. National Library of Medicine（NIH）. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01994889?view=record
作者简介：小药迷，硕士，药物制剂专业，长期关注国内外新药的研究和开发、药学药师相关国家政策，希望从事药学领域相关的市场工作。
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