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国外红火国内起步!从芬戈莫德看多发性硬化药物治疗进展

https://www.cphi.cn   2018-06-06 16:25 来源: 新浪医药新闻

近日,FDA批准由诺华开发的芬戈莫德用于治疗儿童与青少年(>10岁)复发型多发性硬化症患者。事实上,芬戈莫德曾于2010年获批用于治疗成人复发型多发性硬化症患者,这一次可以看作是适应症拓宽。

       近日,FDA批准由诺华开发的芬戈莫德用于治疗儿童与青少年(>10岁)复发型多发性硬化症患者。事实上,芬戈莫德曾于2010年获批用于治疗成人复发型多发性硬化症患者,这一次可以看作是适应症拓宽。这是FDA首次批准儿科多发性硬化症治疗药物,被认为是儿科多发型硬化症治疗上的一次重要进展。随着对多发性硬化病理机制研究的深化,各种潜在的新兴靶点相继发现,多发性硬化的治疗药物的研发进展吸引着着全球的关注。在此,笔者对近年来多发性硬化药物研究进展做一简单梳理。

       多发性硬化症

       多发性硬化症(multiple sclerosis,MS)是以中枢神经系统蛋白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。目前全球约有250万人受MS困扰,多发于20~40岁青年人群,女性患者为男性两倍。发病原因未知,一般认为与遗传、环境、自身免疫等因素有关。MS最常累及的部位为脑室,会造成不可逆的神经损伤,并因此产生广泛的症状,诸如肢体无力、**异常、共济失调、视力衰退等。

       MS具有复发缓解型(RR)、继发进展型(SP)、原发进展型(PP)和进展复发型(PR)4种亚型。80%以上初诊断患者属于RR亚型,RRMS患者具有明确的复发临床事件,然后部分或完全缓解,缓解期持续数月或数年,直到下一次复发事件。RRMS患者未予治疗,约40%转化为SP亚型,伴随着患者残疾程度增加和缓解事件频率降低。PPMS发生在约10%的MS患者中,复发和缓解期之间没有明确界限。PRMS具有疾病进展清晰、急性复发的特点。

       传统观点认为,MS是Th1细胞和巨噬细胞浸润病灶而引起的髓鞘脱失、轴突和神经元损伤的CNS慢性炎症性疾病。然而,越来越多证据表明其他调节性免疫细胞如Th17、外周B细胞,固有免疫细胞如树突细胞、自然杀伤细胞和小胶质细胞在MS的发生、发展中也起重要作用,这些都可能为MS的治疗提供新的潜在作用靶点。

       芬戈莫德及FDA批准的MS治疗药物

       临床上用于治疗MS 的药物有免疫调节剂、免疫抑制剂和抗炎药3类,但这些药物对于MS 的治疗疗效不显著且副作用大。因此,人们迫切需要一种疗效好,病人依从性好,副作用小的药物。而芬戈莫德的出现,为广大患者带来了福音。

       2010年9月,FDA批准芬戈莫德用于治疗多发性硬化症,这也是治疗MS的首个口服药物。芬戈莫德作为鞘氨醇-l-磷酸(S1P)受体调节剂,在体内经鞘氨醇激酶2催化磷酸化后,与淋巴细胞表面的S1P受体结合,改变淋巴细胞的迁移,促使细胞进入淋巴组织,阻止其离开淋巴组织进入移植器官中,从而减少自身反应性淋巴细胞再次进入循环的概率,防止这些细胞浸润中枢神经系统,并达到免疫抑制的效果。

       近日,芬戈莫德获FDA批准用于治疗青少年MS患者,得益于有力的临床数据支持。据悉,评价芬戈莫德治疗青少年多发性硬化症患者的临床试验有214名受试者,年龄在10-17岁,该试验对芬戈莫德与另一款多发性硬化症药物干扰素β-1a 进行对比。研究表明,接受芬戈莫德治疗的患者组,86%的受试者在治疗24个月后疾病仍未复发,相比之下,接受干扰素β-1a治疗的患者组,仅有46%的受试者疾病未复发。

       芬戈莫德用于儿科试验受试者的副作用与用于成人时类似。最常见的副作用是头痛、肝酶升高、腹泻、咳嗽、流感、窦炎、背痛、腹部疼痛及肢痛。

       1993年首个MS治疗药物获FDA批准上市,近30年来,数十个靶向药物陆续获批。如表1所示。目前,干扰素(IFN)β和醋酸格拉替雷是复发型MS的一线治疗药物,通过皮下注射或肌内注射给药。而那他珠单抗和米托蒽醌主要用作二线治疗药物,需要在专业医疗人员的帮助下静脉滴注给药。

       由于MS作为一种慢性病需要长期用药,因此临床出现对于口服药物的强烈需求,以方便患者用药,提高药物依从性。2010年第1个口服MS治疗药芬戈莫德批准上市,此后特立氟胺、富马酸二甲酯等口服药物陆续上市。2017年Ocrevus的上市改变了PPMS无药可治的局面,PPMS是非常恶性的疾病,几十年来治疗没有进展,Ocrevus 是个突破性进展。PPMS约占MS的10%-15%,但更为严重。此前没有上市药物,依靠标签外使用 RRMS 药物控制。

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