https://www.cphi.cn 2018-06-28 14:38 来源：生物谷
澳大利亚制药公司Clinuvel近日宣布，已向美国FDA提交了Scenesse（afamelanotide，16mg）一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者提供系统性光保护作用以预防光**的新药申请（NDA）。EPP是一种罕见的血液疾病，因血液中存在过量原卟啉产生光敏性皮肤损害。EPP是一种皮肤惧光症，患者不能见光，在暴露于太阳光或人工光照后会经历严重的生化反应，导致皮肤灼伤、溃疡和光**。
目前，Clinuel正在测试Scenesse治疗一系列的光和紫外线相关皮肤病（光皮肤病），以及作为一种色素再生疗法治疗白癜风；其中，治疗白癜风已处于II期临床。
Scenesse被认为通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平，而黑色素能提供光保护作用，可作为一种光保护剂屏蔽光照和紫外线辐射（UVR）对皮肤的影响，从而为光照性皮肤病症患者提供预防性光保护作用。
Scenesse通过可皮下溶解的植入物递送，每2个月皮下植入一次，其规格约为谷粒大小，植入皮下后可在2天内观察到皮肤色素沉着，并能持续长达2个月。
之前，FDA已授予Scenesse治疗EPP的孤儿药资格和快车道地位，Clinuvel公司预计FDA将在2019年批准该药上市。在欧洲，Scenesse于2014年获批以罕见医药产品上市，治疗EPP成人患者。
此次NDA的提交，是基于2个多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。这些研究入组了美国和欧洲168例EPP患者，评估了每2个月皮下注射一次afamelanotide（16mg）或安慰剂的疗效和安全性。主要疗效终点是直接暴露于太阳光下没有感觉疼痛的时间。
数据显示：（1）经过6个月治疗后，在美国afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长（69.4小时 vs 40.8小时，p=0.04）；（2）治疗9个月后，在欧洲afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长（6.0小时 vs 0.8小时，p=0.005）。光**反应发生率在欧洲afamelanotide治疗组降低（77 vs 146，p=0.04）。2个研究中，afamelanotide治疗也改善了患者的生活质量。
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