2017年1月，武田制药与Ovid Therapeutics签署了一项研究协议，双方将合作为一种罕见的儿童癫痫开展全新的候选试验（详见：武田和Ovid合作研发罕见病儿童癫痫药物）。这个交易与通常的交易有所不同：武田并不是从Ovid购买一项有前途的药物，事实上Ovid将帮助研发武田的儿科癫痫药物TAK-935（一种选择性CH24H抑制剂）。

       日前，两家公司宣布在罕见的儿科癫痫症中进行两项2期试验，并决定对进展性和/或癫痫性脑病（DEEs）患者进行扩展试验。

       两家公司于2017年合作推动该药物试验范围包括Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和结节性硬化症综合征。根据协议，武田将获得Ovid公司股权，同时可以根据TAK-935药物进展获得相应的里程碑付款。双方开发和商业化成本以及销售利润均以一比一的比例分摊。

       TAK-935/OV-935的临床二期试验ARCADE，将在包括CDKL5缺乏症（CDD）和Dup15q综合征两项儿科癫痫症中进行试验。另一项二期试验ELEKTRA将采用安慰剂对照的方式，评估该药物对于Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征患者的疗效。这两项研究招募的患者年龄均为2-17岁患者，并将对他们的癫痫发作频率进行评估。第三项试验ENDYMION将涉及参加过先前试验的DEEs患者，为期两年，主要目标是评估该药物的长期安全性和耐受性。

       DEEs是罕见的癫痫病症的总称，该类患者除了在一生中需要频繁地治疗、抵抗性癫痫发作外，往往还会出现在生命早期就开始发病，并且造成癫痫相关的严重认知和发育障碍。

       TAK-935/OV-935是一种CH24H的选择性抑制剂，CH24H是一种主要在脑中表达的酶。最近的研究表明，CH24H在谷氨酸能神经传递系统通路的过度激活中起作用。神经递质异常、胶质细胞对谷氨酸的摄取能力变化与癫痫发作有着较为密切的关系，因此，Ovid和武田认为，靶向定位患者体内的CH24H可通过遏制谷氨酸过多症来治疗罕见癫痫。

       Ovid德首席执行官Jeremy Levin表示，“我们对于该药物的发展计划推进到年轻患者和CDKL5缺乏或Dup15q综合征患者，这也反映了两家公司合作的信心。凭借我们共同的能力和承诺，武田的全球影响力和运营能力非常出色，我们希望能够尽快地为患有少数或有限治疗选择的罕见癫痫患者带来改变。”

       X染色体连锁疾病CDD或Dup15q综合征的患者会出现各种多样症状，但这两种情况都会造成癫痫发作、发育迟缓和智力残疾。对这两种疾病的治疗都侧重于控制症状和支持患者自主能力的发展。而通常在儿童期发病的Dravet和Lennox-Gastaut综合征具有比其他类型的癫痫更高的死亡率并且通常具有较强的治疗抗性大约每15700人中会有一人遭受该病影响，目前Dravet综合征的治疗方法有限，所需的长期医护会严重影响患者及其家人们的生活质量。

       今年6月，美国FDA批准Epidiolex（大 麻二酚，cannabidiol）口服溶液剂用于治疗2岁及以上Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征患者癫痫发作。这是FDA批准的首个含有衍生自大 麻的纯化物质的药物，也是FDA批准的首个治疗Dravet综合征患者的药物。

       文章参考来源：Ovid, Takeda add 2 rare epilepsies to rare drug pact