近一两年，国家对于药品的创新十分重视，出台了多项政策鼓励药企研发创新。去年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，不仅对当前药企关注的进行了解答，给出了新的指引方向，更表现出国家推动医药行业向国际先进水平看齐的决心，比如提出接受境外临床试验数据。而在此后不久，国家药监局即开始就《接受境外临床试验数据的技术要求》征求公众意见。
近日，国家药品监督管理局官网发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》(以下内文均简称《指导原则》)。该《指导原则》适用于已有境外临床试验数据的药品在中华人民共和国境内的各类注册申请，要求确保数据真实、完整、准确、可溯源，并明确依据临床试验数据的质量，将接受临床试验数据分为完全接受、部分接受与不接受三种情况。该《指导原则》发布后，在业内引起强烈反响，很多人认为此举将加快进口创新药在我国的上市进程，并促进我国医药产业的创新升级。
相比以往的一些行业政策，《指导原则》从前奏到正式文本发布，速度非常之快，可谓雷厉风行。汇富同和资本董事长申文求与安徽万邦医药科技有限公司董事长、安徽中医药大学副主任药师陶春蕾女士表示，国家此举最主要的目的是增强老百姓的用药可及性，并推动我国整个医药行业创新能力的提升及向价值回归。
内容：合情合理合规实际操作待考
《接受境外临床试验数据的技术要求》在征求意见期间，共收到9家单位和个人的74条意见和建议，其中合理的部分被《指导原则》采纳。如境外临床试验数据提交的主体，由原“药品上市许可人”修订为“药品注册申请人”。两位专家都表示，修订后的措辞更为精准，也更具有现实意义。只不过申文求的理解是，药品上市许可人制度处于尚未完全铺开的试点阶段，如果把境外临床试验数据提交主体确定为“药品上市许可人”，就会把很多企业“挡在门外”，修订为“药品注册申请人”更为合理。陶春蕾则认为，药品到上市阶段才会出现“药品上市许可人”，而《指导原则》针对的是药品注册的过程，这些药品是否能够上市还有待官方的批准，“药品注册申请人”的涵盖面更为准确。
除了这一点，《指导原则》还采纳了一些单位提出的“临床试验数据的整理应增加按照《药品注册管理办法》”的要求。陶春蕾认为此举是为了保证《指导原则》不与之前的法律法规发生冲突。申文求则深入分析道，这个提议说明了一些企业对我国行业现状的了解和担忧。他解释道，过去，许多企业惯于钻政策的空子“走捷径”，如果不按照《药品注册管理办法》的要求，就可能给这些“走捷径”的企业提供新的通道，以致最终结果与政策的初衷背道而驰。既然我国有《药品注册管理办法》，那就严格按照法律法规办事。
在吸纳合理意见的基础上，《指导原则》将接受临床试验数据细分为完全接受、部分接受与不接受三种情况。其中，完全接受的条件包括境外临床试验数据真实可靠，符合ICH GCP和药品注册检查要求、境外临床研究数据支持目标适应症的有效性和安全性评价，及不存在影响有效性和安全性的种族敏感性因素。若数据存在影响有效性或安全性的种族敏感性因素，数据外推至中国人群的有效性和安全性评价存在较大的不确定性，则为部分接受。若数据存在重大问题，不能充分支持目标适应症的有效性和安全性评价的，则属于不接受的范围。申文求肯定了这项规定的合理性，认为这与业界提出的必须按照《药品注册管理办法》的要求是一致的。他表示，《指导原则》非常接地气，能够满足我国的现实需要。但是，在实际执行过程中，一定要真正按照规则去把握，不能给不良企业留下钻空子的机会。陶春蕾也表达了对实际操作的担忧。她说：“规定本身固然合理，但操作层面存在相当的难度。境外数据本身是否可靠、是否符合我国法律法规、是否受到人种差异的影响，都是实际操作中的风险来源。”她还特别引用负责注册核查的官员的话说，到目前为止，他们还没有任何的境外临床试验数据核查的经验。因此，这项规则的具体操作，要看后期出台的一些细则。
影响：激发创新热潮推动转型升级
《指导原则》一经发布，业内普遍对进口药品在我国的上市提速有了更大的期待。陶春蕾肯定了提速的必然性，认为“孤儿药”、肿瘤用药、危重病和恶性病用药的提速将尤为明显，年内或可见到成效。申文求更指出，现在行业内有很多企业早就做好了准备，就等着这个政策出台，好上报数据等待批准。如果国家药审中心有专人处理此事，最快两三个月就能见到成效。
但此时，业内也出现了对于进口药品加快上市会挤占本土药企的市场空间的担忧。陶春蕾也有类似的担忧。她说，当前，我国许多药企为迎接一致性评价，斥巨资投入研发，如果此时境外的一些仿制药冲进国内市场参与竞争，将对本土药企构成非常大的压力。不过，她也强调，这对本土药企来说是一把危险与机遇并存的双刃剑，市场空间被挤占带来的巨大压力，或许会激发他们加速创新药的研发。申文求则表示不用担心这个问题：“人口基数如此庞大的我国，常有病人找不到对症的药，因此对质量高疗效好的药品的需求是巨大的，高质量药品无须担心这个问题。而那些所谓‘神药’，则确实将面临市场挤占的问题。”
申文求还强调，《指导原则》将促使本土药企转变研发模式，如有些国内药企的文号全是仿制药，但国内缺乏技术人员，《指导原则》实施后，就能够先在国外做生物等效性试验或者临床试验，再回到国内注册；又如一些国外的小公司，药品质量好，但销售能力不足，今后就可以选择跟国内研发能力较弱的药企对接，做技术转移。《指导原则》对于那些本身研发能力很强，先在国外市场做，现在想回到国内市场的药企大有好处，能够加速其产品上市。
除了研发，《指导原则》也将极大地提升我国患者的用药可及性。申文求就说，原来很多国外药品进入我国申报过程漫长，现在理论上来讲可以做到国内外同步上市，我国的患者可以及时用上这些药。当然，这其中还包括招标、医保、临床医生使用等许多环节，所以从理论到现实，还有许多问题亟待解决。
此外，《指导原则》也将推动我国制药产业转型升级。申文求表示，现在很多药企在国外建立了研发平台，先走国外再走国内，在我国医药行业价值回归的过程中，这些企业的价值也在逐步提升。像《指导原则》这样的政策，更会提升它们的标杆示范作用，会有许多其他企业效仿它们，这就是一个转型升级的过程。
陶春蕾则认为，国家步伐飞快，政策层出不穷，对药企来说就像一浪接一浪地打过来，必须拼尽全力全速奔跑，没有喘息的余地。虽然《指导原则》的发布看起来是个机会，但实际过程中会非常辛苦。不过，这种变革的时代会出现很多英雄。
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