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一文看懂干细胞疗法五大进展

https://www.cphi.cn   2018-07-31 13:59 来源:药明康德

SanBio签订干细胞治疗失智症的联合研究协议;Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌细胞;Gamida获得FDA的孤儿药资格,用于治疗造血干细胞移植...

 

图片来源:视觉中国

       1、SanBio签订干细胞治疗失智症的联合研究协议

       专注于神经疾病再生医学的SanBio公司宣布与庆应义塾大学医学院达成关于SB623治疗失智症的联合研究协议。

       SB623是一种再生细胞药物,正在美国进行慢性卒中的临床试验,在日本和美国进行治疗慢性创伤性脑损伤的试验。SB623由来自成体骨髓的间充质干细胞组成,这些干细胞经过基因改造,释放各种生长因子,并在中风或创伤性脑损伤引起的损伤部位给药时促进神经细胞再生,被认为是一种可以恢复功能丧失的干细胞疗法。在SB623治疗脑卒中小鼠的实验中,观察到神经干细胞向损伤部位的迁移,神经细胞的增殖和血管发生。

       由Okyo Hideano教授领导的联合研究项目旨在通过评估SB623在失智症动物模型中的治疗效果,获得进入SB623临床试验阶段所需的数据。SanBio将通过此类合作开发SB623作为治疗失智症的方法,包括阿兹海默病和脑血管性失智症。

       2、Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌细胞

       7月23日,致力于人源细胞培养、提供高度验证的原代细胞和iPSC衍生细胞以及优化的培养基和生长补充剂的Axol Bioscience公司,宣布推出人源iPSC衍生的心房肌细胞,用于发现和开发新的治疗方法,促进我们对心血管疾病的理解。由Axol的人源iPSC衍生的心室心肌细胞相同的供体产生,这种生理学相关的人源iPSC衍生细胞系快速且易于使用,可在解冻后7天内制备好,用于电生理学、心 脏收缩性研究、心肌病筛查和研究。

       据Axol Bioscience公司首席执行官Yichen Shi博士介绍,这是目前研究市场上唯一一个iPSC衍生的心房肌细胞产品。这些细胞将为研究人员提供一个快速且易于使用的平台,用于研究人类心房肌细胞,创建心房特异性疾病模型,以及后续开发用于识别疾病和改善治疗。

       3、Gamida获得FDA的孤儿药资格,用于治疗造血干细胞移植

       一家领先的细胞和免疫治疗公司Gamida Cell宣布美国FDA已授予NiCord孤儿药资格认定,作为造血干细胞移植(HSCT)的治疗方法。

       NiCord是Gamida Cell的主要临床研究项目,是一种针对高风险血液系统恶性肿瘤患者的通用骨髓移植解决方案。与未经处理的脐带血相比,NiCord的疗效有所提高,导致更少的细菌和真菌感染以及住院时间缩短。NiCord已获得美国FDA突破性疗法认定,是第一个获得此称号的骨髓移植替代品。它还获得了美国和欧盟的孤儿药资格。在美国,欧洲和亚洲,正在进行一项评估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究(NCT02730299)。

       4. Convelo开发再生药物,治疗神经疾病的髓鞘损失

       Convelo Therapeutics宣布从隐匿模式成立,其使命是发现并开发一种可以再生神经细胞周围的保护性髓鞘层的新药,这些神经细胞在多种神经系统疾病中丢失,包括多发性硬化症(MS)。Convelo的发现平台以Case Western Reserve University医学院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授实验室的成果为基础。他们最近在《Nature》与《Nature Methods》上发表了一系列最新研究成果,确定了刺激中枢神经系统新髓鞘细胞再生的中心分子通路。

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