Ovid Therapeutics公司今日宣布了针对天使人综合征的新药OV101的2期临床试验STARS的积极顶线数据。数据显示OV101达到了安全性与耐受性的主要终点。对比安慰剂组，每日接受一次药物的剂量组在第12周取得了首个预期疗效终点（包括临床全球印象改善量表CGI-I），且有明显的大幅改善（p=0.0006）。该试验药在成人与青少年天使人综合征患者身上皆体现出了良好安全性与耐受性，其试验数据将推动OV101的后期发展。OV101是目前唯一一种在研的选择性突触外GABAA受体激动剂，用于调节紧张性抑制功能。Ovid公司的创始人、主席兼首席科学主任Matthew During博士将在未来的医学会议上公布具体研究数据。
天使人综合征是一种由于基因缺陷而造成的疾病，具有多种症状，如发育迟缓、智能低下、严重语言能力欠缺、运动及平衡功能障碍、癫痫、睡眠障碍及情绪紧张等。最常见的天使人综合征病因是缺失编码泛素蛋白连接酶的E3A基因（UBE3A），此基因在神经细胞通信中有重要作用，缺少这一基因将导致紧张性抑制功能缺失。紧张性抑制功能是一种由δ选择性GABAA受体控制的、使人类大脑正确辨析兴奋性及抑制性神经信号的功能，可避免大脑信号过载。如果该功能受损，大脑则无法在过多的信号中成功做出筛选。天使人综合征患者通常具有良好的社交性且寿命正常。但他们需要持续性的专家支持与特定看护。在美国，平均每一万五千人中会有一例病患，目前并无FDA批准的天使人综合征疗法。因此，所有病患都在等待新药的研发，而OV101有望满足这一极大的需求。
OV101（gaboxadol）是目前唯一一种在研δ选择性GABAA受体激动剂，也是首款靶向紧张性抑制功能损害的试验药物。紧张性抑制功能是一种主要的大脑生理过程，对其的破坏可导致多种神经发育疾病。OV101已进行过实验室研究与动物模型试验，它可以选择性激活突触外GABAA受体的δ亚基，影响紧张性抑制过程中的神经元活性。
OV101的2期全球研究STARS是首个业界赞助的天使人综合征随机双盲安慰对照临床试验。参加试验的来自美国与以色列13家诊所的88名患者（66名成人患者及22名青少年患者，年龄区间为13至49岁）随机分为三组：每日接受一次OV101组，每日接受两次OV101组，以及安慰剂对照组。在第十二周，与安慰剂组相比，OV101剂量组的CGI-I结果显示出了明显的病症改善。另一方面，预设的针对行为、睡眠及步态的调查结果后续层级分析虽然与安慰剂组并无明显差异，但整体数据分析仍在进行中，并将于不久后进行进一步研讨。Ovid公司计划携这些数据与监管机构进行下一步的会谈。在此数据的基础上，Ovid公司将于2018年第四季度进行名为ELARA的为期一年的开放标签扩展研究。已完成任一OV101前期研究的天使人综合征患者将有机会获得此次扩展研究的试验药。ELARA将在观察每日接受一次剂量的疗效的同时评估长期安全性与耐受性。
“我们对于此次2期研究的数据感到非常激动，因为这是首次出现的天使人综合征积极临床疗效结果，”Ovid公司的董事长兼首席执行官Jeremy Levin博士表示：“基于和天使人综合征社区的合作，我们进行了非常有效的研究。本次的预期疗效终点也将为未来的发展打下基础，有望早日为这一疑难症提供首款获批药。感谢参与研究的患者及其家属，我们希望这些数据也能为他们带来鼓舞。”
“STARS的研究数据非常振奋人心，尤其是在CGI-I评估中我们可以看到每日接受一次药物的剂量组显示出了明显的整体症状改善。天使人综合征是一种非常复杂的疾病，CGI-I数据显示出了全球神经功能缺损的现状与药物可以为患者与其家属带来的影响，”STARS临床试验委员会主任、麻省儿童医院天使人综合征诊所主任、哈佛医学院副教授Ron Thibert博士表示：“这是天使人综合征研究中首次产生临床疗效的靶向混合药物的数据。Ovid是第一家进行天使人综合征双盲安慰对照研究并提供临床及科研数据的公司。有了这些数据，我相信OV101有望为天使人综合征患者带来有意义的临床疗效。”
“STARS研究将推动OV101的发展，”Ovid公司医疗及投资组合管理首席Amit Rakhit博士表示：“基于这些研究数据，我们将加深对相关终点的理解，并对天使人综合征的关键症状进行评估。除此之外，每日接受一次OV101剂量组的良好结果将有望为发展临床疗效带来有意义的参考数据。我们期待未来与监管机构进行会谈。”FDA已为OV101颁发孤儿药资格与快速通道资格，用于治疗天使人综合征及脆性X综合征。让我们期待这一新药的快速发展，早日为病患带来治疗的希望。
参考资料：
[1] Ovid Therapeutics Announces Positive Topline Data from Phase 2 STARS Trial of OV101 for the Treatment of Angelman Syndrome
[2] Ovid官网
原标题：速递 | 首个积极进展！天使人综合征新药2期数据出炉
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