美国生物制药公司再生元（Regeneron）与合作伙伴赛诺菲（Sanofi）联合开发的PD-1肿瘤免疫疗法cemiplimab目前正在接受美国FDA的优先审查，基于II期临床中治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）所取得的高达46%的总缓解率，cemiplimab极有可能在年底前获得监管批准，成为首个治疗CSCC的靶向药物，同时该药也将成为登陆市场的全球第6款PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法。

       再生元是近些年崛起的全球创新能力的的生物技术公司之一，该公司成立于1988年，首个药物于2008年上市，迄今为止已有6款药物获得美国FDA批准，同时基于其先进的Trap、VelociSuite技术创建了非常丰富的研发管线，涵盖眼疾、心脏病、过敏性和炎症性疾病、疼痛、癌症、传染病和罕见病领域。

       细胞免疫治疗是近几年癌症免疫治疗的一个热门领域。继2年前与Adicet Bio签订5年长期合作协议进军CAR-T领域之后，再生元近日再度出击，与蓝鸟生物（Bluebird Bio）也达成了一项为期5年的长期战略合作，开发新一代的免疫细胞疗法，用于癌症的治疗。

       根据已发布的新闻，双方将应用各自的技术平台，发现、开发和商业化新型免疫细胞疗法。此次合作将特别利用再生元的VelociSuite技术平台来发现和鉴定靶向肿瘤特异蛋白和多肽的全人源化抗体以及T细胞受体（TCR），蓝鸟生物将贡献其行业领先的基因转移和细胞疗法方面的技术。

       蓝鸟生物公司的技术使用一种定制的慢病毒载体来修饰T细胞，使其能够识别癌细胞所表达的肿瘤特异性蛋白，杀死目标癌细胞。再生元的VelociSuite技术组件包括Veloclmmune和Veloci-T，前者是一种具有人源化B细胞免疫系统的新一代转基因小鼠平台，能够产生优化的全人源化抗体，后者则是另一种具有工程化T细胞免疫的转基因小鼠技术平台，这2个技术能够加速全人源化抗体以及TCR的发现和表征。双方认为，将这些互补性的技术联合应用，可通过将T细胞抵达细胞外和细胞内的肿瘤抗原，有望扩大T细胞疗法可安全有效地治疗的肿瘤类型。

       此次合作，双方共同选取了6个初始靶标，并将平摊研发成本，直至推进至实验性新药申请（IND）。双方还可能在为期5年的研究合作中选择额外的靶标。当IND提交时，再生元将有权选择共同开发/共同商业化特定合作靶标，并平摊成本并平分利润。如果再生元不行使选择权，则将有资格获得蓝鸟生物支付的里程碑款和特许权使用费。

       根据协议条款，再生元将以每股238.1美元的价格对蓝鸟生物普通股进行1亿美元的股权投资，这比2018年8月3日的收盘价150美元溢价59%。溢价的大约3700万美元，将作为再生元在此次合作中初始50%的投资义务。之后，双方将平等资助正在进行的研究。

       基于细胞的免疫疗法，例如嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，利用经过修饰并回输至患者的人类免疫细胞（通常是来自癌症患者的T细胞）来特异性地靶向并杀死癌细胞。临床研究已证实，即使在其他治疗方法失败之后，修饰的T细胞在各类血液癌症患者中仍具有高度的抗肿瘤活性。目前，市面上已有2款CAR-T细胞免疫疗法获得美国FDA批准，分别为诺华Kymriah（tisagenlecleucel）和吉利德Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。

       再生元总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示，相信再生元已被证实的技术平台与蓝鸟生物先进细胞&基因治疗技术联合应用产生的巨大协同作用，将为开发创新的新疗法创造一个非常好的机会。

       文章参考来源：With PD-1 OK looming, Regeneron antes $100M on bluebird alliance for next-gen TCR cell therapy pact